2013年7月23日
新的转移性甲状腺髓样癌治疗方案
由洛贝克
我们的研乐动体育LDsports中国究人员正在向每一种癌症发动战争,无论有多少或多少癌症受到影响。
进步,转移性髓甲状腺癌2012年,只有几十到几百名美国人被诊断出患有此病。然而,MD安德森有一个专门研究这种癌症的团队,他们的研究已经产生了一种新的治疗方法,可以延缓肿瘤进展,甚至乐动体育LDsports中国缩小一些患者的肿瘤。
“这里非常关注罕见癌症,所以它们对我们来说并不罕见,”他说史蒂文•谢尔曼医学博士,内分泌肿瘤和激素紊乱症主席。“每年,我们治疗175至350名甲状腺髓样癌(MTC)患者,其中许多人患有进行性转移性疾病。”
虽然甲状腺癌往往生长缓慢,但那些进行性转移的MTC患者面临着不同的风险。这种通常致命的疾病直到2011年才被批准治疗。2012年11月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了第二种疗法。
MD安德森在这两种治疗方法的发展中发挥了关键作用。
第一步开始于第一阶段临床试验
与当今许多癌症突破一样,最新的治疗进行性转移性MTC的药物——被称为Cabozantinib——源于我们对癌症遗传学和针对特定基因异常开发的治疗方法的不断加深的理解。
“一旦发现了几种常见的异常,我们就与我们的第一阶段临床试验计划试图找到一种针对其中一个或多个的实验性药物,”舍曼解释道。
他们发现了一个叫XL184的,后来变成了Cabozantinib。
Forlisa Nauling是一名第一阶段项目研究护士主管,从2005年到今年早些时候,她一直与试验中的所有患者合作,她说:“我们有一位患者的肿瘤缩小了50%,自2006年以来一直保持着这个水平。”乐动体育LDsports中国
就是这个病人帮助制药公司发现了他们生产的药物的一些东西。乐动体育LDsports中国来自我们I期项目的研究人员想知道,除了其其他列出的抑制特性外,XL184是否还影响RET基因突变。
当被问及这个问题时,制造商说他们还没有对这个基因进行测试。当它这样做的时候,它发现这种药物确实抑制了RET突变,这在进展性转移性MTC患者中很常见。
考虑到几名患者的反应,更多的人参与了这项研究。反应是如此的鼓舞人心,以至于药物被允许跳过下一步,直接进入测试的最后阶段。
甲状腺髓样癌治疗最需要的人
如果癌症转移了,那绝不是件好事。但有些甲状腺髓样癌扩散的患者可以长期保持稳定。例如,癌症可能扩散到肝脏,然后停止生长或扩散很多年。
然而,有一小部分人的MTC转移得更厉害。
谢尔曼说:“进步性、转移性MTC的致命性要高得多,而我们到目前为止还没有任何有效的治疗方法。”谢尔曼领导了这项研究的所有阶段,使Cabozantinib在2012年11月获得了FDA的批准。乐动体育LDsports中国
当这种药物在我们的第一阶段项目中首次测试时,它必须被混合到一种饮料中,病人说这种饮料味道很糟糕。
Nauling说:“我们的病人对这种药充满希望,尽管味道不好,大多数人还是坚持服用。”“大约两年后,制造商以胶囊的形式生产了它,这对患者来说是一个巨大的好处。”
在没有肿瘤生长的情况下,服用该药的患者平均活11.2个月,而未服用该药的患者平均活4个月。此外,27%的服用该药的患者肿瘤大小的缩小平均持续了近15个月,而未服用该药的患者肿瘤大小没有缩小。”
基因革命已经改变了我们行医的方式,”谢尔曼说。“我们过去每年约见一次甲状腺髓样患者进行疾病管理。我们没有看到很多进展的病人因为我们真的没有什么可以提供给他们的。现在,我们是一家主要的转诊诊所,我们可以给他们治疗和希望。”
这篇文章的一个较长的版本最初发表在信使杂志上,安德森的员工双月刊。