2020年10月22日
多发性骨髓瘤幸存者感激Cart Celect临床试验给她另一种选择
由朗达Wendler
当特蕾娜·罗伯逊的左髋开始疼痛时，她去了她的家乡路易斯安那州巴吞鲁日的一位骨科专家那里。
“医生说我可能患有关节炎，”特伦娜回忆道。“他开了一些止痛药和消炎药，但都无济于事。”
Trena很少知道她痛苦的臀部不是关节炎，而是一个多发性骨髓瘤的症状这是一种发生在血液产生的骨髓中的血癌。过了一年她才被诊断出患有这种疾病。
随着Trena的痛苦恶化，她开始跛行。在学校驾驶漫长的走廊，她曾经作为讲话治疗师变得越来越困难。
她回忆道：“当时我紧紧抓住墙壁，试图从一端走到另一端。”。
到学年结束时，Trena的整个身体痛苦。
“我的年度体检快到了，”她说，“我只是在等待那个预约。我需要了解我的身体发生了什么。”
多发性骨髓瘤诊断
她的家庭医生订购的血压指向可能的狼疮，在Trena的家庭中运行的结缔组织障碍。
她的医生将她推向了风湿病学家。但事实证明了Trena没有狼疮。在“经历更多的医疗测试之上，我生命中的更多医学测试，”风湿病学家告诉Trena他肯定的99％多发性骨髓瘤．
“我从来没有听说过它，”Trena说：“但我知道医学足够认识到后缀'OMA'通常意味着癌症。”
风湿病学者将Trena推荐给肿瘤学家骨髓活组织检查. 结果毫无疑问。Trena不仅患有多发性骨髓瘤；癌症也占据了她90%以上的骨髓。
医生解释说，多发性骨髓瘤会削弱骨骼，增加骨折的风险。特伦娜在不同的康复阶段，全身多处骨折。
“我终于对我的痛苦有了一个解释，”她说。
医生解释说，多种骨髓瘤是可抵死的，但可治疗。许多患者在需要返回医院以进行额外治疗之前的时间做得好。她警告了Trena认为，治疗将是激烈的，并且会持续一年。
特伦纳说:“在离新学年开始只有三天的时候，我通知校长我需要休一年的假。”
多发性骨髓瘤治疗：化疗加靶向治疗
肿瘤学家开了口服药化疗称为来那度胺和靶向治疗被称为硼替佐米，注射在腹部皮肤下。
Bortezomib靶向骨髓瘤细胞内的颗粒，称为蛋白酶瘤，其通过在细胞内消化不需要的蛋白质或受损的蛋白质来表达少许垃圾处理。Bortezomib靶向这些蛋白质，并阻止它们消化并丢弃蛋白质。蛋白质在骨髓瘤细胞内部积聚，细胞死亡。所有细胞含有蛋白质体，但骨髓瘤细胞更依赖于蛋白酶体而不是正常细胞。
Trena的医生警告说，这两种药物的组合虽然有效，但会产生不必要的副作用：健康的血细胞也会受到损害，与癌细胞一起死亡。完成药物治疗后，Trena需要一个干细胞移植用自己的身体取得未成熟的干细胞来补充她的骨髓。这些将迅速成熟成健康的血细胞。
医生敦促特伦纳去MD安德森预约，那里是世界上最大的干细胞移植中心之一。
下一步：干细胞移植
在MD安德森，肿瘤科医生Krina Patel,医学博士据解释说，她将与Trena的家乡肿瘤学家合作，协调她的关心。
两位医生同意增加特伦娜的用药频率和剂量。
两个月后，她的骨髓瘤细胞计数足够低，以开始下一步的治疗：自体干细胞移植她将使用自己的干细胞进行治疗。
Trena开始服用一种特殊的药物，称为Neupogen，“欺骗”骨髓进入过量的干细胞。她需要500万人进行移植。相反，她生产了超过1800万。
她说：“我一直都是一个超人。”。
经过高剂量化疗杀死任何剩余的癌细胞后，Trena接受了2018年12月12日12月12日的干细胞移植。很多像输血一样，细胞静脉内递送。该过程仅持续30分钟。
“我是清醒的，”她说。“完全没有痛苦。我什么也没有感觉到。”
干细胞是智能的，帕尔解释。在他们被融入血液之后，他们发现自己回到骨髓并开始工作。
“记住，当干细胞到达骨髓时，情况就不妙了最活着的所有旧骨髓细胞都被化疗杀死，“帕尔解释道。“干细胞开始立即工作以产生新的血细胞。在一到两周内，那些新细胞足够成熟，可以正常工作。“
Trena康复了，没有并发症，并且对结果感到满意。
她说：“在我接受移植手术之前，我用拐杖和轮椅四处走动，因为我太虚弱了。”。“当我回家的时候，我已经可以自己走路了，而且做得很好。学校就要开学了，我很兴奋能回去工作。”
另一个治疗选项：汽车T细胞疗法临床试验
但两个月后，Trena复发了。
帕特尔告诉她：“骨髓瘤解决了如何绕过干细胞移植的问题。”。“但我们还有另一个选择。”
一个新的临床试验对于复发性多发性骨髓瘤的治疗最近得到了食品和药物管理局的批准，目前正在MD Anderson和全国其他四个癌症中心进行。
临床试验正在测试一种相对较新的癌症治疗CAR T细胞治疗该药物已经被用于治疗一些复发患者白血病和淋巴瘤．该治疗改变了患者自己的疾病战斗T细胞，因此它们能够识别和攻击癌症。
它是这样工作的:从病人的血液中提取T细胞，然后送到实验室进行基因工程。在实验室中，科学家对T细胞进行修饰，使其产生一种蛋白质(称为受体)，这种蛋白质能识别癌细胞表面的另一种蛋白质(称为抗原)。这使得基因改变的T细胞能够识别和攻击癌症。这些经过特殊工程处理的T细胞在实验室里成倍繁殖，然后注入病人体内以对抗癌症。
帕特尔是临床试验MD安德森分部的负责人，他敦促特雷娜加入。
“签到我，”Trena同意了。“我要输了什么？”
她暂停了工作的休假，并重复了与之前相同的硼珠胺，即苯二甲醛和高剂量化疗方案。但这一次，而不是干细胞，她接受了捕获自己的剧本，抗癌的T细胞。
仔细监测和治疗
10个月后，特伦纳回到了工作岗位——实际上是暂时的。她的扫描显示没有任何癌症的迹象。帕特尔说，这并不意味着癌症已经消失。
“多发性骨髓瘤目前是一种不治之症，”她解释说。“当你部分缓解时，仍有一些癌细胞留在你的体内。治疗方法无法杀死每一个癌细胞，但它们太少了，以至于测试无法检测到它们。”
帕特尔说，管理多发性骨髓瘤的目标是在需要时进行仔细的监测和治疗，从而领先疾病一步。
特伦纳在巴吞鲁日每月接受一次血液筛查，在休斯敦每三个月见一次帕特尔。帕特尔说，治疗多发性骨髓瘤是一个终生的承诺。
对特蕾娜来说没关系。
“如果它能给我最好的长期缓解机会，”她说，“我就完蛋了。”
在线申请MD安德森的预约还是通过calling 1-877-632-6789。