2021年6月15日
临床试验使费城染色体阳性白血病幸存者缓解
由朗达Wendler
当豪尔赫·卡斯蒂略(Jorge Castillo)的背部开始疼痛时，他以为自己是在工作中受伤的。
他说:“我安装和修理电网，所以我经常爬山、扭筋骨和弯曲。”“这是一项体力劳动。”
但乔治很快就发现他的背痛预示着急性淋巴细胞白血病ALL是一种血液和骨髓的侵袭性癌症。
在急性淋巴细胞白血病患者中，骨髓中的白细胞过多。然后骨髓会提前将这些细胞释放到血液中。因为它们还没有完全发育，这些不成熟的细胞，被称为“母细胞”，不能像完全发育的白细胞一样对抗感染。
这些细胞迅速复制自己，并超过血液和骨髓，排挤向全身输送氧气的红细胞和帮助止血的血小板。
这会导致骨骼和关节疼痛、疲劳、呼吸困难、发烧和盗汗，并增加出血过多的风险。
乔治去看医生的时候已经出现了所有这些症状。
“这一切发生得太快了，”他回忆道。“不到一个星期，我就从感觉非常健康变成感觉非常不舒服，几乎下不了床。”
豪尔赫的女儿桑德拉开车送他去了当地一家医院的急诊室，检查结果显示，爆炸已经侵入了他70%的骨髓。正常情况下，骨髓中含有1%到5%的母细胞。
医生安排了救护车将豪尔赫转移到安德森医院。
“你需要立即治疗，”医生说。“MD安德森就是你需要去的地方。”
基因检测确定急性淋巴细胞白血病的侵袭性形式
在MD安德森，乔治会见了白血病专家阿布Maiti,医学博士,着Kantarjian,医学博士他被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。Maiti要求进行FISH测试。
FISH检测染色体重排。豪尔赫的测试结果显示，9号和22号染色体的片段已经断裂并调换了位置。这被称为费城染色体重排，以发现它的城市命名。
有这种重排的病人患有最严重的ALL。
Maiti说:“阳性的费城ALL从骨髓迅速转移到血液中，并从那里传播到淋巴结、肝脏、大脑和脊髓液。”“确诊为这种病的患者需要立即住院并开始治疗。”
急性淋巴细胞白血病治疗:免疫治疗和靶向治疗
传统上，急性淋巴细胞白血病是用高剂量的化疗清除骨髓中的白血病细胞，恢复血液中细胞的平衡。化疗是全身的，这意味着它被注射到静脉，然后通过血流到达身体的各个部位。
一个干细胞移植可能也需要减少疾病复发的机会。
这种治疗是有效的，但也可能产生不良的副作用，包括恶心和呕吐，脱发，乏力，感染,心脏损伤．
迈蒂和坎塔吉安提供了一个选择:他们邀请乔治参加一个新的MD安德森临床试验患者费城阳性所有．
接受试验的病人接受免疫疗法一种叫布那妥单抗的药，通过静脉连续输送。这种药物是通过在一种名为C19的蛋白质和一种名为CD3的蛋白质之间建立桥梁而起作用的。C19蛋白质生活在急性淋巴细胞白血病细胞的表面，而CD3蛋白质生活在抗病T细胞上。这个桥使T细胞足够接近ALL细胞，从而识别并杀死它们。
患者在六个周期内接受药物治疗，每个周期持续四周。每个周期之间有两周的休息时间。
在整个临床试验中，患者还服用口服药物靶向治疗药片叫ponatinib，一天一次。这种药物瞄准并“关闭”一种名为BCR-ABL1的蛋白质，它是由费城染色体产生的。正是这种蛋白质激活了骨髓产生过多的细胞，从而导致急性淋巴细胞白血病。
因为免疫治疗药物会引起免疫系统的一连串反应，导致身体攻击自身的健康细胞和组织，而不仅仅是与癌症作斗争，所以临床试验中的患者会受到严密的监控。
豪尔赫很好地忍受了治疗，没有副作用。
“每次我在诊所看到他，他都感觉很好，”迈蒂说。“这是非常令人鼓舞的。”
用化疗杀死逃跑的癌细胞
为了杀死任何可能逃逸到大脑的剩余癌细胞，患者通过一系列的12个腰椎穿刺，也被称为脊髓穿刺，接受化疗药物甲氨喋呤和阿糖胞苷。
通过将针头和注射器插入两个椎骨之间，药物直接被输送到包围和保护大脑和脊髓的液体中。
“高达三分之一的费城ALL阳性患者可能复发时，白血病细胞扩散到大脑周围的液体，”Maiti解释说。“口服或静脉注射的癌症药物很难进入这种液体。所以我们帮助药物到达它们需要的地方。”
一种竞争分子缓解
在仅仅27天的临床试验后，乔治实现了完全的分子缓解，这是一种科学的说法，表明他的骨髓中所有白血病细胞的证据都消失了。
试验中的其他参与者也经历了类似的结果。
“几乎90%的临床试验参与者不再显示出白血病的证据，即使是设计用来检测这种疾病的高度敏感的实验室测试，”说伊莱亚斯Jabbour,医学博士他在MD安德森领导了这项试验。“与传统疗法相比，这是一个巨大的进步，传统疗法仅能使20%的患者实现完全的分子缓解。”此外，我们试验中的所有患者都避免了干细胞移植的需要。”
这些结果已经公布在2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上尼古拉斯短,医学博士安德森(MD Anderson)的白血病医生和研究员。乐动体育LDsports中国
临床试验仍在进行中，MD安德森仍在接受患者。
Jabbour说:“随着更多的参与者加入这项研究，我们的发现可能会发生变化，但我可以肯定地说，我们对我们所看到的非常兴奋。”“事实上，我们无法在大多数试验参与者的早期治疗中检测出任何癌症，这告诉我们，这种疗法是多么有前途。”
该临床试验目前只在MD Anderson进行，但Jabbour表示，随着结果的公布，该试验可能会扩展到其他中心。
比如，乔治很感激自己是第一个受益的人。
“仅仅四个月前，我还面临着严重的诊断和未知的未来，”他说。“今天，我感觉很好。我希望所有患有ALL的病人都能像我一样成功。感谢上帝，感谢临床试验和MD安德森。”
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