2016年10月26日
在MDS和AML之后,临床试验是如何让我重获生命的
O ' brien的雪莉
五年前,我和我的配偶开始了我们梦寐以求的退休生活。虽然我们在亚利桑那大学当教授的28年很富有,也很有回报,但退休生活要好得多。
但在2012年2月6日,我被诊断患有骨髓增生异常综合征(MDS),一种罕见的血癌。
因为我70出头,一个骨髓移植这不是我最好的选择。相反,我每28天接受7天的化疗,以改善我的骨髓和血细胞功能。
但是将近三年半之后,我发现化疗已经不起作用了。
随后的骨髓活检显示我的MDS进展,并发现IDH1突变。
我寻求了另一种意见,得到了一个糟糕的预测。肿瘤学家说我只能活五到七个月了。他说我得找一个临床试验很快。
选择在MD安德森
在我的搜寻过程中,我了解到II期临床试验在MD安德森使用一种名为AG120的实验性药物。大约在我申请一周后,考特尼DiNardo,医学博士,让我从图森的家出发去做测试。
之间安德森医学博士巨大的校园和一系列的医学测试,我们的第一次参观是压倒性的。然而,当迪纳多医生走进房间时,她立刻让我们感觉我们是长期的病人甚至是朋友。她很酷,年轻又自信。
就在我和我的配偶回家24小时后,迪纳多医生打电话让我们马上回去。我们取消了假期计划,打包上车,于2015年12月12日抵达休斯顿。
在MD安德森,我们了解到我的MDS已经发展到急性髓系白血病(AML).这是令人震惊的,但我感到了强烈的希望。我们就在我们该在的地方。人来到MD安德森来自世界各地,我很感激能和这么多AML患者在一起。
12月23日,我第一次服用药片进行临床试验。然后是无休止的心电图和每隔一天的血液测试,以检查我的血细胞计数。
我惊人的AG120成绩
临床试验开始两周后,我的白细胞计数比两年前高。我的配偶和我都很惊讶。
但最大的惊喜是我的爆炸计数。当我到达MD安德森在美国,这个比例是30%,非常高。在第一个28天周期结束时,这一比例仅为2%,这是正常的。
与化疗不同,化疗试图杀死骨髓中的爆炸细胞和其他一切,AG120阻断了导致我的AML的突变IDH1蛋白。它能使细胞正常成熟为免疫系统的正常白细胞。骨髓不再被急性髓细胞白血病挤走,正常的红细胞和血小板也会回来。
我现在开始AG120的第12个周期,我的血液值、红细胞、白细胞和血小板都达到了正常范围。我已经完全缓解了,但我会继续无限期服用AG120。每当DiNardo博士的团队询问副作用时,我都想不出什么。
“要付出的小小代价”
我每天都非常感激和赞美上帝,感谢上帝通过AG120临床试验将我的生命还给了我。
我过去常说,你必须成为自己的辩护人,因为没有人会这样做。但在我遇到迪纳多医生之前,我无法控制我的癌症。我永远记得我参加临床试验前一天她说的话:“你在正确的时间、正确的地点、正确的突变。”
她是完全正确的。迪纳多医生正在进行的研究是乐动体育LDsports中国安德森医学博士MDS / AML登月计划帮助确保其他病人也有同样的机会。
我仍然每28天飞回休斯顿接受下一个疗程的药物。但当FDA批准AG120时,我就可以在当地的药房配药了。在那之前,回到休斯顿只是我恢复生活的小小代价。