骨髓增生性肿瘤（MPN）：自2019年起
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鲁索利替尼（JAK1/2抑制剂）是治疗骨髓纤维化（MF）的真正变革性药物，已成为全球护理标准。Verstovsek博士领导的全球关键性临床试验导致FDA于2011年批准鲁索利替尼作为治疗骨髓纤维化（MF）的一线药物，并于2014年底批准其作为PV的二线治疗药物。鲁索利替尼是第一个也是唯一一个被批准用于MF的药物，直到2019年非德拉替尼（JAK2抑制剂）获得批准。在临床开发鲁索利替尼之前，缺乏MF治疗，这显著改善了生活质量，减少了非常大的脾脏和肝脏，延长了MF患者的生存期。
目前，它是一种非常激动人心的研究肌培养型肿瘤（MPN），特别是对于MF，因为一系列乐动体育LDsports中国新药物在临床开发中作为单医生或与Ruxolitinib结合。通过新的药剂，我们的目标是增加劳罗尼布的治疗潜力，提高JAK抑制剂（例如贫血）未解决的缺陷，或为对批准的JAK抑制剂产生抗性/不容忍的患者提供选择。
Verstovsek博士和MPN团队目前正在领导几个极具前景的MPN药物的晚期临床试验，包括JAK抑制剂莫米洛蒂尼和帕克替尼；这两种JAK抑制剂可能在未来几年内获得FDA批准，并涵盖MF特定亚组未满足的主要医疗需求。
- 莫米洛蒂尼目前正在评估在MF病人谁停止响应鲁索利替尼和贫血和生活质量低（举足轻重的阶段3 MOMENTUM试行）受到影响。在以前的临床试验中，momelotinib一直在引起谁曾是输血依赖性MF患者红细胞输血独立性很高。
- Pacritinib.在MF患者进行评估血小板减少（低血小板计数），为此，目前批准的JAK2抑制剂不建议（举足轻重的阶段3 PACIFICA试验）。
在MD Anderson的第3阶段随机临床试验中研究的其他药物用于可能的批准：
- 佩拉布雷西布（以前CPI-0610）是一种BET抑制剂，在改善生活质量和脾肿大方面似乎增强了鲁索利替尼的活性。MANIFEST-2试验比较了pelabresib+鲁索利替尼与单独鲁索利替尼的组合。
- Luspatercept贫血的利益和消除输血的患者MF谁正在接受鲁索利替尼（独立性试行）的必要性潜力进行评估。
- 伊梅尔斯塔（端粒酶抑制剂）是治疗MF的先驱药物，因为它似乎能显著延长鲁索利替尼失败的MF患者的生存期。目前，在关键的第3阶段试验（IMPACTELMF）中，正在评估依美司他对MF患者可能的生存益处；生存效益是研究性MF药物前所未有的临床试验终点。
- Navitoclax（Bcl-xL的抑制剂），其与鲁索利替尼组合被评估在MF患者2 3期试验谁复发或难治到鲁索利替尼（TRANSFORM-II），并在前线设置（TRANSFORM-I），类似于前述CPI-0610学习。
- KRT-232（HDM2抑制剂）在高级相研究中评估，包括临床阶段3试验（BOREAS），所述MF患者患者患者副反应或失败的Raxolitinib。
- Ropeginterferonα-2b：新型长效干扰素是在谁拥有原发性血小板增多症，且耐药或不耐受羟基脲（SURPASS ET）的患者进行评估。
“骨髓增生性肿瘤（MPN）：
从2019年火山灰到2020年EHA”
Emil J Freireich血液学大轮
（主办10年6月8日，2020：00-9：00）
演讲者：Srdan Verstovsek，医学博士
Verstovsek博士是MPN和创始人/董事最大MPN临床研究中心的世界各地的全球领导者。乐动体育LDsports中国Verstovsek博士已获得国际赞誉，他在开发地标性MPN疗法的领导。Verstovsek博士带领60多名初/高级阶段的新MPN药物，包括鲁索利替尼，唯一被FDA批准用于骨髓纤维化的药物，直到2019年，和第二线治疗真性红细胞增多症的临床试验。Verstovsek博士领导举足轻重的3期临床试验的几个有前途的MPN药物。
MPN实验室团队的Srdan Verstovsek教授，医学博士，博士（中心）
Taghi Manshouri，博士，实验室经理;ivo velety，md，教练（威尔士博士右侧）;约瑟夫·博韦，高级研究助理;乐动体育LDsports中国三社Prijic博士（前件）;张颖，博士，高级研究员（至Verstovsek博乐动体育LDsports中国士的左侧）
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Verstovsek博士的实验室存有大量患者MPN收集组织和血液样本。这些样品也被编目在包括上病人的人口统计，疾病阶段和特点，对治疗的反应，进展时间和其他有价值的临床信息（例如，血液计数）的信息的数据库。在过去的五年中，我们已经在实验室中，我们认为这阐明了的MPN如何和为什么发展提出了一些令人兴奋的发现。理解，在细胞和分子水平，癌症如何发展的关键是开发有效的和可能治愈的疗法。然而，这是艰苦的，需要许多人在基础科学研究的专业知识集中协同努力的工作。乐动体育LDsports中国虽然寻找答案往往需要数年，我们认为投入的时间和精力是非常值得的努力。如果没有通过的MPN发展的根本机制的理解，我们不能希望治愈的疾病。
骨髓骨髓患者和JAK2 V617F突变的骨髓活检;在2019年领先的医学杂志血液封面上。出版物：速度I，Manshouri T，Multani As，Yin CC，Chen L，Verstovsek S，雌激素Z.骨髓纤维化骨质体是克隆和功能损害。血液2019; 133（21）：2320-2324。
破译骨髓纤维化的原因
我们的临床研究具有高度与基乐动体育LDsports中国本/翻译研究的集成程度。我们在实验室的研究的主要重点是了解导致骨乐动体育LDsports中国髓纤维化的原因，这最终导致骨髓的失效产生血细胞和严重贫血。在过去的几年里，我们在了解骨髓纤维化（疤痕）的机制方面取得了重要的进步，这是骨髓纤维化的标志。我们证明，原发性骨髓纤维化的骨髓纤维化由名为单核细胞的血细胞诱导，这是纤维细胞的前体（骨髓中的梭形细胞）。
我们的研究表明，肿瘤单核细胞衍生的纤维细胞在骨髓纤维化中发挥着关键作用，并促进肌纤维化患者的骨静脉粥样硬化（骨硬化）。骨髓纤维化患者的骨髓含有丰富的肿瘤纤维细胞，这有助于通过产生胶原蛋白和纤维蛋白蛋白诱导骨髓纤维化。此外，骨粥样硬化（骨硬化）似乎也是称为疏松骨细胞的细胞异常活性的结果;与正常骨质增骨相比，它们表现出受损的活性，这导致骨静脉曲张化。由于其重要性，我们的研究发表于领先的医学期刊血液在2019年，并在杂志上被出现（照片中描绘的封面;血液2019;133(21):2320-2324).
与传统观点相反，我们的研究证实了骨髓纤维化中骨髓纤维化的克隆性肿瘤性质（纤维细胞具有JAK2V617F驱动突变）；这些发现在理解导致骨髓纤维化的机制、潜在逆转和阻止纤维化转化方面取得了重要进展。