AML，骨髓增生异常综合征研究的问题排除标准试验

一项新的研究表明，由于共病而被排除在常规临床试验之外的急性粒细胞性白血病(AML)或骨髓增生异常综合征(MDS)患者可能从参与低强度干预试验中获益。

德克萨斯大学安德森癌症中心白血病系教授Guillermo Garcia-Manero医学博士说:“大多数AML和MDS的临床研究都排除了共病、其他类型的活跃或近期恶性肿瘤、器官功能障碍或表现不佳的患者。”但是这些标准如何保护病人还不清楚。虽然有些标准是基于临床推理，但似乎有些标准更多地是为了保护正在研究的药物或干预措施，而不是为了保护病人。”

博士加西亚Manero和他的同事们试图确定谁将会从传统的研究中排除上面列出的理由患者可在临床试验治疗。两相研究包括停止生存，响应和毒性的规则。

在这项研究中的初始单相臂，30名患者（16 MDS和14与AML）接收到的低剂量阿扎胞苷加伏立诺他。总体和完全应答率分别为40％和27％;60天的生存率为83％;中位总生存期和无事件生存率持续时间分别为7.8和5.1个月。主要不良事件是1级或2个胃肠道毒性作用。

在随后的随机研究阶段，79名患者(47名MDS患者和32名AML患者)分别接受低剂量的阿扎替丁单独治疗(27名患者)或阿扎替丁联合vorinostat治疗(52名患者)。单药组和联合治疗组60天生存率(67%、85%)、总有效率(48%、46%)、总生存期(6.1、7.6个月)、无事件生存期(3.0、5.5个月)差异无统计学意义。此外，主要不良事件为1级或2级胃肠道毒副作用，联合治疗组(81%)比单治疗组(56%)发生的频率更高。

单变量分析表明,
表现分3或更多,肌酐或胆红素浓度2 mg / dL或更多,和另一个恶性肿瘤的存在并不影响60天的生存,整体存活率,
或风平浪静的生存。此外,
成年疾病Evaluation-27指数得分为2或3不会降低生存时间。

博士加西亚Manero和他的同事得出结论，在AML和MDS患者的临床试验中使用的标准排除标准应该重新评估。据球队，放宽标准可以使实验代理商提供给其预后差使他们成为最有可能受益的患者。

该研究结果于12月在第58届血液学美国社会的年会上发表。

OncoLog， 2017年1月，第62卷第1期