专业知识和技术的10个平台支持该计划的进展情况
自从发现,白血病细胞含有一个目标,可以吸引免疫攻击导致缓解,杰夫Molldrem,医学博士和他的同事们顽强地寻找途径,以帮助免疫系统老家在癌症上。
2011年,研究小组开发了一种抗体,可以识别并与目标物结合,这是一种名为PR1/HLA-A2的肽。这种攻击触发了补体系统对急性髓系白血病(AML)细胞的破坏,而补体系统是我们整个免疫系统的组成部分。
抗体,命名为h8F4,成为临床试验的主要候选人 - 一个可能会导致新的药物治疗AML。然而,从成功的临床前研究,首次临床试验这一步是许多想法步履艰难而死亡。乐动体育LDsports中国
“不幸的是,从实验室到药物开发推进新的发现在历史上一直具有挑战性,” Molldrem,干细胞移植和细胞治疗的一个教授说。“抗体提出自己的困难,包括比其他类型的药物更复杂和昂贵的制造工艺。”
“平台是该方案的一个独特的方面。我们已经在学术组织嵌入这些行业的质量管理功能,让学者在谁发现真的很好,更加系统地翻译他们的研究结果,迅速和故意保存为在未来的5到10年多的生命成为可能。”
在轨道抗体
Molldrem与连接Carlo Toniatti,医学博士,博士。他是一位在制药行业有着长期研究成果的科学家,也是MD Anderson平乐动体育LDsports中国台的执行董事登月计划被称为肿瘤学研究生物和免疫治疗翻乐动体育LDsports中国译,或轨道。该平台旨在帮助加速和执行MD安德森免疫系统的发现转化为治疗。
ORBIT通过资助制造过程开始的抗体,制定了详细的,为期三年的计划,以使药物的诊所,并拓展潜在的制药公司的合作伙伴加速H8F4的发展。
因此,今年4月,MD Anderson与国际制药公司Astellas Pharma Inc.签署了开发h8F4的协议,临床试验定于2017年进行。
“Jeff Molldrem与轨道的联系是一个很好的例子,说明探月计划是如何实现其应用现有科学知识加速为患者带来新疗法的承诺的,”他说朱里奥·德拉塔,医学博士,哲学博士。他是“探月计划”的联合负责人,也是美国国家航空航天局的主任应用癌症科学研究所(IACS)。
轨道是由登月计划建造的10个平台或研究引擎之一,这些平台旨在利用现乐动体育LDsports中国有的知识和新的颠覆性技术,通过预防、早期发现和治疗,大幅降低癌症死亡率。这些平台提供了授权的专业知识和技术基础设施,以支持该计划的工作。
最初的月射针对的是慢性淋巴细胞白血病、乳腺癌和卵巢癌、黑色素瘤、骨髓增生异常综合征(MDS)/急性髓细胞白血病(AML)以及肺癌和前列腺癌。一些额外的探月试验项目已经启动。
凭借他们的专业知识和在药品开发,预防,癌症遗传学和蛋白组学,免疫学,临床前癌症建模能力,存储,处理和使用大量的医学和科学信息,该平台都准备提供科学的最前沿和药品。
新的药物和细胞疗法
ORBIT,IACS和中心联合临床试验(CCCT),并应用细胞疗法(ACT)是专门用于新型药物开发平台。他们发现潜在的药物所提供的登月和MD安德森临床科室,并与该机构的调查谁拥有新的药物靶点的想法合作。
该研究所专门从事小分子药物开发和功能很像一家生物技术公司,如果被嵌入在一个学术机构。
许多科学家IACS磨练自己的手艺,在生物技术/制药行业和应用在其与合作有识之士MD安德森临床专家。
作为一个例子,IACS,与CCCT平台和合作MDS / AML登月计划,是在最后阶段食品和药物管理局IACS-10759的规定的安全测试,用于能源生产,其某些肿瘤出现嗜所需的关键细胞成分的新颖的抑制剂。
通过共同努力,该团队通过临床前开发快速推进了IACS-10759,并计划在2016年初开始临床试验,从AML开始。
“药物研发团队设计、合成并评估了多轮化合物,在18个月的时间里稳步改善了它们的总体概况,以识别出一种进入临床开发的化合物。”IACS-10759正处于临床前试验的最后阶段,这将导致一种试验性新药的提交。菲尔·琼斯博士。他是IACS药物研发部门的负责人。“IACS-10759以一种新的方式饿死了某些脆弱的癌细胞。”
除了AML,对药物临床前工作表明,它也可能对某些患者有淋巴瘤,结肠癌,胰腺癌和皮肤癌,胶质母细胞瘤的工作。
细胞疗法
ACT是一个新的平台,开发定制的细胞疗法,包括免疫系统T细胞,以攻击癌症,并将指导在这个有前途的研究领域的月球拍摄。乐动体育LDsports中国基因改造T细胞以更有效地发现和杀死癌症的临床试验正在进行中。
另一项试验种植不同类型的免疫细胞,称为自然杀伤细胞,从捐献脐带血,并给他们以患者为慢性淋巴细胞白血病登月免疫治疗,化疗一起。
改进创新相结合
CCCT侧重于基因组改变如何驱动肿瘤生长和进展,并寻求确定将加强治疗的薄弱环节。它利用患者来源的肿瘤模型、癌细胞系和独特的工程小鼠模型进行全面的临床前研究,乐动体育LDsports中国以定位具有不同患者群体的新药物。
在与黑色素瘤登月合作,MD安德森科学家开发了一种有前途的新两种药物靶向治疗黑色素瘤患者的特定群体。在第一,在人类阶段使用的给药方案I期临床试验表明希望,但是也显著毒性,说:蒂姆·赫弗南博士,CCCT共同主任。
“我们已经采取了什么我们从临床试验回小鼠模型的教训,制订有效但毒性较低的治疗方案,”他说。
这个重复过程,从临床前洞察到临床试验,然后回治疗返回诊所前提高处理实验室,是CCCT的标志。同一药物组合在结肠直肠癌和胰腺癌被测试。
“根据初步的临床经验,CCCT的做法很可能是通过识别安全有效的治疗方案最大限度地提高这些非常有前途的方法的临床影响的关键,”说迈克尔·戴维斯,医学博士,博士。,副教授。黑色素瘤肿瘤内科以及登月计划的共同领导人。
快速,深入的基因组分析
的癌症基因组学实验室(CGL)是一个提供快速基因组肿瘤测序的平台。样品在提交后10 - 12周内进行排序和分析。除了为调查人员的特定项目提供信息外,所有信息都被存入MD安德森的大数据平台,它是提供给所有的研究人员。乐动体育LDsports中国
“CGL提供快速,高质量的测序与开放的数据访问,”平台的科学管理马吉摩根说。
今年夏季早些时候,8个项目在CGL平台的管道,而且这个数字预计将增加。Investigators in the pilot moon shot for human papillomavirus (HPV)-related cancers are using CGL sequencing results to better understand how the virus inserts its DNA into a person’s DNA, and the role that genomic integration plays in the development of cervical and head and neck cancers.
九个HPV阳性和50 HPV阴性细胞系和患者样本的后续研究将进一步检查HPV的肿瘤起源,患者的治疗效果,并为个性化治疗的生物标记物的作用。
新兴免疫治疗
肿瘤和匹配的血液样本也被送到为首的免疫疗法平台詹姆斯•埃里森博士。这位科学家通过释放免疫系统来攻击癌症,开辟了一种治疗癌症的新方法。
Allison的平台进行临床前和临床研究,以识别和评估新的单药和联合疗法,包括治疗前、治疗中和治疗后的肿瘤乐动体育LDsports中国免疫监测。超过60MD安德森针对多种癌症的免疫治疗临床试验依赖于免疫分析平台。
长期的研究表明,当佳乐动体育LDsports中国佳的药物,Yervoy治疗的患者无法治疗,晚期22%黑色素瘤存活10年甚至更长的时间。
Yervoy等增强免疫系统的药物在肺癌、膀胱癌、肾癌、肝癌、头颈癌和其他癌症的临床试验中也显示出类似的改善效果。
艾莉森相信联合治疗会产生更好的效果。关键是要从众多的潜在选择中找出最有前途的组合。
“我认为通过免疫治疗药物,我们将很快成功地提高许多癌症患者的存活率,”艾莉森说。“患者可以存活几十年,而不是像传统疗法那样只能存活几个月或几周。”
归位蛋白质指标
蛋白质组学平台识别和分析数千种蛋白质在癌细胞中发现可作为药物靶标或生物标志物的筛选和诊断的少数。
“该平台帮助MDS / AML登月了解耐药性,并确定对这些疾病的新目标,”登月领导说Guillermo Garcia-Manero,医学博士他是美国白血病教授。
一个结果:与制药公司安进公司的协议,并提供一种新型疗法的试验蛋白公司正在开发免疫T细胞连接到癌细胞。
为病人提供信息
其他两个平台都集中在有效地收集和管理信息,并将其与医疗数据相结合,以改善病人护理和研究。乐动体育LDsports中国
自适应面向患者的纵向学习和优化(APOLLO)提供了一个框架,以全面系统地收集相关临床资料,肿瘤基因组学和样品随着时间的推移每个病人并将其与科研信息整合。乐动体育LDsports中国这种改进的系统是旨在有利于个别患者,并告知研究为今后患者更好的治疗。乐动体育LDsports中国
所有这些数据都汇集在大数据平台上,以提高医生和科学家获取相关信息的能力。阿波罗和大数据正在MDS/AML和肺癌登月计划中进行试点。
“我们的想法是让每个病人有利于从研究中受益,”说乐动体育LDsports中国安迪Futreal博士他是探月计划、阿波罗计划和大数据平台的联合负责人。
“多亏了这些平台和我们的世界领先的临床试验的发动机,我们现在定位精确匹配数以百计的新型药物为患者在所谓的智能临床试验中的任何一个,” DePinho说。“无处有深入的分子分析,临床数据集成和大量临床试验的如此强大的融合。”
预防研究和推广乐动体育LDsports中国
通过“登月计划”,MD安德森提供了帮助人们保持健康和避免癌症的方法。
的肺癌登月包括戒烟和研究项目,如ASPIRE(一个预防吸烟的互动体验)-乐动体育LDsports中国一个多媒体的、基于网络的青少年戒烟和预防项目。
的黑色素瘤登月支持立法,从使用晒黑床禁止未成年人。而月亮拍摄开发了一个名为雷和Sunbeatables学龄前儿童阳光安全计划。该方案是CATCH基金会,促进儿童健康生活方式的一个全国性组织的一个项目。癌症预防与控制平台支持在社区这些努力并启动它们。
MD Anderson一直致力于开发基于证据的预防项目,他说欧内斯特鹰医学博士,预防的副总裁,现在致力于更大的努力来翻译这些调查结果纳入公共政策,病人护理和教育。
“我们的平台和登月是中央对我们的努力,将证据为基础的癌症预防诊所和社区,”他说。
10个PLATFORMS推进MOON SHOTS FORWARD:
分子诊断
癌症基因组学实验室 |
提供快速、高质量的基因组测序服务和全机构范围的基因组数据获取 |
蛋白质组学 | 通过成千上万的癌症相关的蛋白质进行筛选,寻找诊断,成像或作为治疗目标的有用 |
免疫治疗 | 使临床前研究和临床试验的设计,以评估新的免疫疗法作为单一治疗或与其他药物的组合 |
预防研究和推广乐动体育LDsports中国
癌症预防及控制 | 开发和涉及公共政策和公共/职业教育和服务交付,以事前防范工具的证据为基础的方案,筛查,早期发现和生存 |
改善病人护理和研究乐动体育LDsports中国
大数据 | 整合MD安德森的信息系统,有效、安全地利用研究和临床数据,提高患者的治疗效果乐动体育LDsports中国 |
APOLLO - 自适应面向患者的纵向学习和优化 | 提供了一个行动框架通过标准化的临床工作流程和样品采集,加快研究推动病人护理。乐动体育LDsports中国我们的目标是确保高质量的临床/研究数据进行了系统的捕获随着时间的推移每个病人,提高学习和提高的结果乐动体育LDsports中国 |
药物开发
中心联合临床试验 | 作为工业化药理单元的功能测试的单一药物或组合在适当的临床前模型中的影响和耐受性 |
应用癌症科学研究所 | 适用的因素,科学知识是促进肿瘤的形成和发展,开发针对特定癌症患者小分子的癌症疗法,靶向满足医疗需要的地方 |
应用细胞疗法 | 创新,开发和实施新的细胞免疫疗法,包括定制的T细胞攻击癌症 |
ORBIT - 肿瘤学研究生物制乐动体育LDsports中国剂和免疫翻译 | 在快速发现和创新性的单克隆抗体的发展重点 - 靶向生物药物来治疗癌症 |