孢子资助为病人带来了希望

想象一下，一种看似前途无量的癌症治疗，需要一个人跋涉5000英里来到MD安德森接受治疗。

那个人就是玛丽亚·埃斯卡拉。

这种治疗方法是一种名为FUS1纳米颗粒的实验性基因治疗药物。Escalera得MD安德森从她在委内瑞拉回家的飞机。该药物通过一种独特的资金称为卓越研究，或孢子，格兰特的专门课程的方式到了诊所。乐动体育LDsports中国

“他们叫我自己的奇迹病人，”埃斯卡利拉，其顽强的肺癌，其中有蔓延到她的胰腺和肝脏，已经被她收为临床试验的一部分治疗停止说。“我非常感谢他的研究导致这种药物的科学家。乐动体育LDsports中国它已经停止了癌症，给了我宝贵的时间旅行与我的丈夫，我的孙女玩，享受生活“。

尽管医学博士杰克·罗斯从未见过埃斯卡拉，但他觉得自己很了解她。罗斯是开发FUS1纳米颗粒药物的主要科学家之一，他一直关注着所有测试药物安全性、使用一种新的给药方法定位并进入癌细胞内部的能力以及其抗癌效果的研究进展。

“Drs。胸/头颈肿瘤内科的戴维·斯图尔特(David Stewart)和查尔斯·卢(Charles Lu)负责监督这项临床试验。我在试验中不直接与患者互动，以避免任何偏见，”罗斯说，他是美国加州大学胸外科和心血管外科的教授，也是W.M.凯克癌症治疗创新中心的主任MD安德森。“多发性硬化症。埃斯卡利拉是几个患者其癌症已回应了治疗，这提供了证据药物产生抗肿瘤活性之一。

“我们的团队一直致力于对基因治疗了20年，我们也一直在使用微小的空心球完善过去的10年 - 所谓的纳米粒子 - 如将药物递送到患者的癌细胞已经扩散了新的途径，”罗斯继续。“看到他们从我们的努力中获益经过这么多年是非常有益的。”

罗斯说，药就不会被未经孢子补助和慈善资金提供的财政支持下开发的。

填补的资金缺口

20世纪90年代初，美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的领导希望为转化研究提供更多支持。转化研究的重点是将基础研究成果转移到患者身上，以及将临床观察转移到实验室进行探索。乐动体育LDsports中国问题是，这种类型的研究与现有的资助机制不太匹配。乐动体育LDsports中国

Maria Escalera正受益于由孢子资助的Jack Roth的研究，乐动体育LDsports中国
医学博士，谁，以及在MD安德森和UT西南的同事，
发现了一种基因，提示癌细胞自我毁灭。

因此，NCI在1992年为特定类型癌症的转化研究项目设立了芽孢基金。乐动体育LDsports中国每一项资助至少支持四个代表转化研究不同领域的项目，如筛选、预防、诊断和治疗。乐动体育LDsports中国

SPORE补助的另一个重要方面是，他们需要一个合作的方式 - 把不同的思想，共同处理项目 - 这在当时是一个独特的概念。

1996年，罗斯和德克萨斯大学西南医学中心的医学博士约翰·米纳(John Minna)合作，为这两家机构获得了肺癌孢子资助。

从那以后，MD Anderson成为了SPOREs的最大接受者，获得了所有这些令人垂涎的资助的20%。该机构的12个孢子分布在膀胱、大脑、乳腺、子宫内膜、头部和颈部、白血病、肺、淋巴瘤、黑色素瘤、卵巢、胰腺和前列腺。今年，它们总共为转化研究项目提供了超过2330万美元的资金。乐动体育LDsports中国

的MD安德森区别

什么了MD安德森如此成功地获得孢子资助?有几个因素，但根据NCI的一位孢子专家的说法，该机构处于竞争这些拨款的有利位置，因为它致力于转化研究。乐动体育LDsports中国

“安德森在许多我们资助的领域进行转化研究的悠久历史，”詹姆斯Doroshow，医学博士，癌症治疗和诊断，负责监督在NCI乐动体育LDsports中国孢子方案部总监说。“此外，当谈到参加临床试验，其患者人群或许比任何其他机构在该国的更好。”

MD Anderson科学家的水平是另一个重要因素，因为至少有四名研究人员在被提议的孢子项目中工作，必须有可靠的科学记录，这可以通过之前获得其他资助来证明。

“我们的许多科学家已成功地获得研究资助个人努力,”雷蒙德说,教务长和执行副总裁DuBois,医学博士,“这使我们的应用程序更具吸引力的孢子审查委员会当几个教员一起工作完成转化乐动体育LDsports中国研究项目。我认为我们成功的另一个原因是，我们投资了许多进行前沿研究所需的资源。”乐动体育LDsports中国

翻译的想法付诸治疗

肺孢子是一个例子，其中美元已经翻译的几大头脑中的想法付诸治疗，现在帮人喜欢埃斯卡利拉。

埃斯卡利拉被确诊为小细胞肺癌四年前在委内瑞拉。她听说，MD安德森是用于癌症治疗的最佳地点，所以距离不是从这里来阻止她。

“我在上帝非常坚强的信念和同样坚强地活下去，所以我可以尽可能多的时间可以和家人一起过的愿望，”埃斯卡利拉说。“我相信我做的这么好，因为我的，也因为我的精彩医生的信念和意志。”

王菲生，医学博士，博士，是玛丽亚埃斯卡利拉的肿瘤学家和
监督她在孢子临床试验中的护理。

“小细胞肺癌往往生长得更快，更容易扩散，”Faye Johnson医学博士说，他是胸/头颈肿瘤内科和Escalera肿瘤学家的助理教授。“当艾斯卡拉女士刚来的时候，她的肺癌已经扩散到她的胰腺，所以我们很高兴她对传统的化疗有反应。”

不幸的是在2007年，约翰逊发现肺癌已经扩散到埃斯卡利拉的肝脏。这一次，化疗没有产生相同的结果。但是，仍然有希望感谢罗斯和他的合作者。

罗斯说:“我们开始探索基因治疗，因为我们对手术、放疗和化疗取得的结果不满意，特别是当癌症已经扩散时。”“我们有两个主要目标:一是确定一种会促使癌细胞自杀的基因，二是找到一种传递该基因的方法，以便在不伤害正常细胞的情况下定位并浸润癌细胞在体内扩散的任何地方。”

寻找基因和传递系统

据罗斯，孢子的重视协作汇聚的优势MD安德森的科学家们和德州西南大学的科学家们试图解决这个问题。他们一起找到了他们一直在寻找的基因:FUS1。通过与贝勒医学院(Baylor College of Medicine)的科学家们的另一项合作，他们发现了传递系统:将基因包裹在特制的脂肪小球中，称为生物降解纳米颗粒。

纳米颗粒是具有寻找肿瘤的人才，因为他们是带正电和癌细胞都带负电荷的小球。一旦附着于癌细胞膜，纳米颗粒溶解，基因它们输送癌细胞内移动，并开始产生杀死细胞的蛋白质。然而，相同的蛋白质是在正常细胞中是无害的。

在患者获得这种治疗之前，还有很长的路要走，但对Escalera来说，时机是正确的。

”博士。约翰逊之前提到过临床试验，但我拒绝了，因为这种药物需要每21天注射一次，这很困难，因为我们住在委内瑞拉。”“但当化疗不起作用时，我已经准备好做任何必要的事情来战胜癌症。”

Escalera于2009年5月18日开始接受FUS1纳米颗粒治疗，所有迹象显示她的癌症已经停止。

“MD安德森一直认为在翻译研究的承诺，并在生物医学研究提供了比以往更多的机会目前的进展，”杜波依斯说。乐动体育LDsports中国“因此，我们将继续投资于研究这一重要领域，以及是SPORE资助我们收到的好管家。”乐动体育LDsports中国