罕见血癌的症状减轻

“今天我是因为临床试验的活着，”他说，他在MD安德森四年前进入他的骨髓纤维化，一种罕见的血液癌症在当时没有标准的治疗I期研究的。

去年，他和妻子桑迪庆祝了结婚45周年纪念日。他们住在休斯顿北部的金伍德，离他们儿子的家很近，他们和两个孙辈的关系很好。

这位68岁的退休人员并不是真正的退休。作为两个商会的志愿者，他充分利用了自己在中西部从事农业公共关系工作期间磨练出来的沟通技巧。

哈里斯也是自雇保险代理，专门从事长期护理保险、年金和人寿保险。

希望的最初迹象

哈里斯在早期研究中获得的药物——从那以后就一直服用——在2011年11月成为美国食品和药物管理局批准的第一种治疗骨髓纤维化的药物。

Srdan Verstovsek，医学博士，安德森白血病学系副教授，领导了第一阶段的研究，也是Incyte公司研发的ruxolitinib在美国的每一个临床试验的主要研究者。它的商业名称是Jakafi^™。

骨髓纤维化罢工每年约3000的美国人。骨髓触发炎症积聚恶性细胞的疤痕骨髓，最终导致严重贫血，肝脏和脾脏，极度消瘦，最终死亡的肿胀。在衰弱的症状有助于生活质量差。

“我们以前没有治疗攻击分子水平的异常导致骨髓纤维化。鲁索利替尼的出现已经为我们的患者的一个重大改进。他们感觉更好，寿命更长，” Verstovsek说。

“临床试验表明，鲁索利替尼能够很好地控制骨髓纤维化的症状，包括脾脏萎缩、肝脏减少，以及患者行走、进食和增重能力的改善。第三期试验也显示了生存优势。”

在没有批准的疗法，肿瘤学家试图获准用于治疗其他恶性肿瘤与支持治疗，主要是输血联合化疗。的约10％患者有资格获得骨髓移植。

Verstovsek说，如果这些标示外药物真的有效，其效果通常只持续6到12个月。

沉重的症状负担

在哈里斯的情况下，各种药物维持病情在海湾两年之前，他的肿瘤科医生称他Verstovsek。“我的医生听说过Verstovsek博士谈论在一次会议上这种新药。”

骨髓纤维化配备了强大的组症状，其中包括：

• 腹痛
• 疲惫
• 陡峭的减肥
• 盗汗
• 一种强烈而持久的瘙痒感觉
• 骨痛
• 脾它抑制食欲，范围的扩大会影响呼吸，因此很难弯曲或步行

终末期病人类似于那些死于饥饿的人，有着巨大的腹部和消瘦的四肢。

哈里斯的脾脏肿大，他清楚地记得自己累得出不了家门。“我上一段楼梯都得休息。”

有些病人，Verstovsek笔记，因为他们的病情进展已经失去了30到50磅。许多服用药物时恢复它的更多。“这种药物的主要长期副作用似乎是体重增加，”他说。

他估计80%的骨髓纤维化患者从ruxolitinib中获得了一些临床益处。

不能治愈，但大量的救济

即使主要症状缓解，延长生存期，鲁索利替尼并不能治愈的疾病或骨髓反向伤害。

“情况不会变得更糟或更好，”Verstovsek说。最终，药物停止工作，但反应往往是持久的，许多患者已经使用鲁索利替尼四五年了。

Verstovsek的业务重点是骨髓增生性肿瘤，其中也包括真性红细胞增多症，红细胞的生产过剩，以及原发性血小板增多症，血小板的生产过剩。

他每年接诊200-250名新病人，他还是MD Anderson的骨髓增生性肿瘤临床研究中心的负责人，该中心去年在白血病部门成立，由慈善机构资助。乐动体育LDsports中国

这与沃斯托夫塞克2001年加入学院时的情况相去甚远。然后，每年约有60名骨髓增生性肿瘤患者来MD Anderson就诊。

当JAK2突变在2005年被发现，为可能的治疗打开了大门时，Verstovsek立即采取了行动。他通过倡导组织、在线聊天室和其他渠道确定了潜在的患者，并与制药公司联系，将他们聚集在一起进行临床试验，最终解决这一疾病。

MD Anderson公司通常有10个或更多的针对不同公司治疗骨髓增生性肿瘤的药物的公开临床试验。

这对迈克·哈里斯来说是个安慰。”博士。Verstovsek告诉我，如果这个方法不起作用，他还有四种药物正在研制中。”