为什么当前疗法用于治疗myelodysplastic综合征(MDS)在大多数患者失败?为什么有些人有更大的发展风险急性髓性白血病(AML)治疗其他癌症后?
这些问题没有简单的问题,这是一个推动的工作Simona Colla,Ph.D., 和Koichi Takahashi,M.D.但是,科拉 - 一个使用小鼠疾病模型到解开生物途乐动体育LDsports中国径的研究人员 - 以及高哈什 - 专门从事复杂遗传分析的医生科学家 - 正在从多个角度接近复杂的问题。
答案可能意味着患者的生死与死亡之间的差异,这正是将DUO对其中一个中央项目的工作燃料MDS和AML Moon Shot™。该项目侧重于理解和克服与白血病患者和MDS相关的挑战。
至理名言
在成为助理教授之前白血病,科纳是前者实验室的教练MD安德森总统罗恩·耶切诺,M.D.正是在那里,她对MDS研究的兴趣引发了一种发展疾病的小鼠的菌株。乐动体育LDsports中国
一系列来自Depinho的一系列建议癌症生物学,帮助改善了这种兴趣。
“博士博士总是教我的一件事是当你有可能做有影响力的研究时,你需要了解哪个是最重要的问题,”科纳说。乐动体育LDsports中国
从Guillermo Garcia-Manero,M.D.,联合领袖月亮射击和白血病教授,她了解了MDS患者最重要的问题是称为低甲基化剂(HMA)的标准疗法失败。
“对于MDS,唯一的治疗方法不是治愈,”Carla解释道。“大多数患者要么不响应治疗或复发。”
为了了解为什么HMAS最终失败,科纳开始了一个由月球镜头计划™资助的雄心勃勃的项目。
分析MDS患者超过250个样品,患有不同疾病阶段,揭示了HMAS消除了成熟的癌细胞,但留下了干细胞活着,导致复发。
该团队发现的患者可以基于这些干细胞的轮廓分为两组。根据科卡,每组在生物学上截然不同,需要不同的方法来克服对HMA的抗性。
科纳的团队已经取得了进展,寻找可能能够治疗这两个亚组的药物,并且他们继续他们的工作来推动这些疗法到诊所。
患者遇到
作为临床医生,Takahashi是他与患者的互动的动机。
“与我的病人的遭遇真的驾驶我。“我可以看到我直接联系的未满足需求,”白血病助理教授说。“在诊所,患者往往会问非常好的问题,如果我没有答案,那就开启了我的研究。”乐动体育LDsports中国
Takahashi来到了MD安德森作为临床研究员,在此期间他开始与之合作安迪Futreal,Ph.D.,月亮拍摄计划和椅子的联合领袖基因组医学。这项工作培养了他对引起癌症的遗传突变的兴趣,但由于对患者的挑战,他一直被吸入白血病。
“患有白血病,患者真的面临严重的生命或死亡问题,我想帮助在那些困难时期,”他说。“我知道研究可以真正影响那乐动体育LDsports中国些结果,我以为这是一个奉献自己的好方法。”
对于月亮射击,高桥的重点是理解白血病患者,甚至发达癌症之前。更好的理解可以让他早期诊断疾病,也许甚至可以在高风险中阻止它。
在罕见的患者的少数子集中,治疗本身可以导致MDS或AML的发育。通过研究来自这些患者的DNA,Takahashi确定了特定的基因突变,使有些人与治疗相关的白血病风险更高。
月亮射击团队正在努力学习为什么这些突变会导致疾病。
一旦知道,他们可以识别和测试药物以防止它。
一种革命的方法
科拉和高哈什都信用了月球射击计划,使他们通过与MD安德森的世界一流的科学家和临床医生无缝合作来追求他们的研究。乐动体育LDsports中国
“对我们来说,月亮射击是革命性的,”科纳说。“这是你不能在其他大学拥有的现实。这些是世界上最好的医生。“
Takahashi说,月亮镜头计划资助这些调查提供了这些调查,它通过其研究平台提供了有价值的技术专业知识和基础设施。乐动体育LDsports中国
“这是我们在这里的令人难以置信的独特环境,”他说。“我认为它不会产生巨大的影响,不仅是MDS和AML,而且还存在于其他实体肿瘤。这是一个非常非常独特的程序。“