今年早些时候,哈gop Kantarjian,医学博士,MD Anderson的主席部门的白血病开始收到来自全国各地肿瘤专家的咨询意见:
当阿糖胞苷药物不可用时,你们会给急性髓系白血病(AML)患者提供什么?
在已知可治疗部分AML患者的单一联合用药中,是否有替代仿制药的药物?
答案是否定的。
“使用阿糖胞苷联合化疗,急性髓系白血病的治愈率为40%到50%,”Kantarjian说。“没有阿糖胞苷,它是0%。”
阿糖胞苷于1969年获得美国食品和药物管理局(U.S. Food and Drug Administration)的批准,与蒽环类抗生素一起用于治疗AML、其他白血病和淋巴瘤。其他癌症也有其他治疗方法,但没有其他方法对急性髓细胞白血病有效。
阿糖胞苷是过去一年中供应短缺的许多主流非专利癌症药物之一。大多数其他化疗都有替代方案。
12月,阿糖胞苷被列入了FDA的药品短缺清单。三家制造商中有两家提到了生产问题或原材料短缺。第三家银行说,单靠它无法满足需求。
“在治疗白血病的30年里,我从未见过如此严重的药物短缺,”坎塔吉安说。作为美国最大的白血病诊所,MD安德森公司购买了足够的阿糖胞苷以确保患者的供应。这种短缺在其他地方也造成了压力。
提高拯救生命的意识
通过该部门的“白血病洞察”电子邮件通讯向数千名医生发出呼吁,获得了来自全国各地的医生与需要该药的患者的数百篇报道。
坎塔建先是接受了休斯顿电视台和《华尔街日报》的采访,然后利用一切机会让人们关注这个问题。他为《华盛顿邮报》撰写了一篇读者众多的客座评论。随后接受了ABC新闻、NBC新闻和科学杂志的采访。
FDA报告称,仿制药短缺从2004年的58种增加到2010年的211种。坎塔吉安说:“根本原因是财务问题。“这种情况几乎从未发生在品牌药品上。”
阿糖胞苷短缺,就像大多数其他非专利抗癌药物一样,是美国独有的。
坎塔吉安说,阿糖胞苷的供应在仲夏时有所改善,但长期问题尚未解决。也许会为生产关键药品提供税收减免或补贴,或者可能会放松对非专利药品价格上涨的控制。
坎塔吉安说:“在我们这样一个富裕的国家,病人不应该不幸地患上一种危及生命的疾病,而非营利性的治疗手段被取消或无法获得。”