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对于患有慢性粒细胞白血病(CML),处理消息已经因为对药物格列卫的成功的临床试验已经很大®并批准由美国食品和药物管理局(FDA)于2001年。现在,一种新的药物 - 普纳替尼,商业上称为Iclusig™ - 铲球以前无法治疗T315I突变CML的并在2012年12月获FDA批准。豪尔赫·科尔特斯,医学博士,教授。MD安德森的白血病科,带领所有的药物临床试验。
疾病:CML是由费城染色体引起的白细胞过多引起的,在费城染色体上交换的DNA产生了一种突变的融合bcr-abl蛋白,导致了疾病的发生。
口服用药:考虑到每天45毫克。
临床试验:在关键的试验表明,主要细胞遗传学缓解率较高(降低表达费城染色体的细胞)和白细胞计数正常化。
耐心:有效性和安全性在449例临床试验均衡量与CML的变化阶段,一些与费城chromosomepositive急性淋巴细胞性白血病(PH + ALL)。
结果:在所有入选的患者,54%达到主要细胞遗传学反应 - 象那些具有T3151突变的70%。
“普纳替尼的可用性将显着提高患者多有慢性粒细胞白血病和PH + ALL,谁是耐药或不耐受之前酪氨酸激酶抑制剂治疗的结果,”科尔特斯说。
病人:返回一个从边缘
自从他在24日的令人震惊的年纪慢性髓性白血病(CML)的诊断,贾斯汀Ozuna已经从疾病治疗的革命中获益。但在药物的新一波对CML骑已经比高速公路更过山车。
格列卫在2006年被确诊®已经提供五年。催芽处理导致疾病的融合蛋白,药物近一倍的病人谁存活五年,从50%到90%的比例。
Ozuna感觉很好。“但我没有得到相当我们所希望的响应。我从来没有陷入了深深的缓解“。
即便如此,药物工作了五年。当它停了下来,他转移到了第二代药物称为达沙替尼(和Sprycel®)。当半年后,毒品失败,他从达拉斯地区的家MD安德森和豪尔赫·科尔特斯,医学博士,教授白血病系冒险。
一项新的分析显示,他的CML现在出现了T315I突变,这是一种已获批准的药物无法治愈的变异。ponatinib,一种有望打击T315I的药物的临床试验已经结束。另一种实验药物失败后,科尔特斯成功使用了ponatinib。到2012年10月,Ozuna完全处于分子缓解状态,“大约是CML世界中最好的。”
现在,他的生活,如此令人沮丧地中断了七年,是全面的,专注的挥拍。他在一家公用事业公司工作,现在已经回到位于达拉斯的德克萨斯大学读书,并将于今年10月与女友凯蒂·纳瓦特(Katie Navarte)结婚。
“通常你希望与CML最好的,和癌症,是采取什么样的工作,直到它没有和那么就有希望已经沿着来了,是工作得更好,” Ozuna说。“你尝试鲜活的生命在其间。”