新的母细胞浆样树突状细胞肿瘤(BPDCN)治疗改善了许多患者的前景

母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)是一种罕见的急性类型白血病每年影响美国约500- 1000人。它主要影响老年人，但也可能影响任何年龄的人。

母细胞浆样树突状细胞肿瘤起源于一种罕见的免疫细胞，通常存在于皮肤、骨髓、血液、淋巴结和脾脏中。由于BPDCN几乎影响身体的每个部位，而且在过去40年里它的名称已经改变了很多次，因此很难理解、识别、诊断和治疗BPDCN。

这种侵袭性疾病历来治疗选择少，预后差。但有一种新的治疗方法，a靶向治疗在最近完成的一项重大临床试验中，泰格唑呋沙司(tagraxofusp)已证明其对患者的临床疗效有所改善。

乃文Pemmaraju,医学博士领导的临床试验这种新药。他最近和我们谈论了是什么让这种疾病如此难以治疗，以及这种新药物对患者意味着什么。他是这么说的。

母细胞浆样树突状细胞肿瘤的症状是什么?

BPDCN影响患者的皮肤、骨髓、淋巴结和血液。由于它几乎影响身体的每一个部分，母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤的症状很难识别，使疾病难以诊断。几乎每个BPDCN患者都会有皮肤损伤。它们经常出现在胳膊、腿、脸和脖子上，但也可以出现在身体的任何地方。此外，这种疾病还会导致淋巴结肿大和脾脏肿大，从而导致胃痛。所以它结合了白血病，淋巴瘤和皮肤癌．

除了疾病诊断困难外，为什么BPDCN的预后如此之差?

理论是，它通常是用化学oterapies从其他疾病如急性疾病借来的白血病和淋巴瘤．这些强效药物通常是针对年轻患者的，但在治疗BPDCN时，它们通常用于患有不同生物学特性疾病的老年患者。

母细胞浆样树突状细胞肿瘤治疗有什么变化?

癌细胞表面都有标记物，这些标记物与体内其他标记物、蛋白质或分子结合。这叫做识别。在某些情况下，这些蛋白质和复合物可以促进某些癌症的生长。

在BPDCN细胞上有一个叫做CD123的标记。Tagraxofusp是我们帮助开发和研究的一种靶向疗法，它能附着在标记物上，然后杀死癌细胞。结果非常令人鼓舞。超过90%的患者接受他格唑呋沙普作为他们的第一次治疗有重大反应。这意味着皮肤损伤和/或骨髓损伤消失了。一个纸张我们最近发表在新英格兰医学杂志表明我们在我们的研究中超过两年，我们仍未达到这些患者的生存长度。因此，与患者的历史性期望相比，我们显然至少增加了生存时间。美国食品和药物管理局于2018年12月批准了Tagraxofusp待遇BPDCN;它现在被认为是这种疾病的标准治疗之一。

干细胞移植通常用于治疗白血病。这是BPDCN的一个选项吗?

因为他格唑菌素是一种新药物，我们不知道它最终能否治愈。我们需要更长期的跟踪观察。如果患者对泰格唑菌素反应良好，我们想采取下一步措施杀死任何剩余的癌细胞。这被称为巩固疗法。

如果有人年轻并且足够合身，则历史上一直是一种最佳选择，即加入像BPDCN这样的侵袭性白血病的治疗方法。如果您有一个可以通过干细胞移植潜在治愈的人，如果它们健康/足够健康以承受这种密集的方法，就可以获得它。

母细胞浆样树突状细胞肿瘤的下一步研究方向是什么?乐动体育LDsports中国

虽然我们在治疗疾病方面取得了重要进展，但我们还有很多问题仍然要回答。如果患者有重大反应，它们是否在功能上固化，这意味着癌细胞仍然存在，但在这种少数疾病中不会影响患者的日常生活？他们实际上是治愈的吗，意味着这种疾病已经淹没了自己的身体？有多少名患者达到了5年的缓解点？如果患者被赋予此治疗，您是否给了他们相同药物的重复循环或切换到另一个药物或添加另一个？对于那些能够接受干细胞移植的患者，这是真正的选择吗？这些是重要的问题。我急切地等待数据，所以我可以给我的患者和亲人提供最佳信息。

你对最近被诊断为母细胞浆样树突状细胞肿瘤的人有什么建议?

问很多问题。这在任何新的癌症诊断中都很重要，但对罕见疾病和稀有癌症尤为重要。记住，这是你的身体和你的生活 - 不要犹豫，在MD安德森这样的主要学术癌症中心寻求第二个或第三种意见。

另外，请记住，你并不孤单。感谢互联网，关于BPDCN的信息很多信息。查找并研究您所能的一切，乐动体育LDsports中国但请记住与医生讨论一切，将事实从小说中整理。熟悉医生和团队，如MD Anderson等我和我的团队，他们专注于将罕见的癌症患者和BPDCN和正在进行的患者治疗临床试验并积极研究开发新的和更好的治疗方法乐动体育LDsports中国。