2016年10月26日
一项临床试验是如何让我在MDS和AML之后重获新生的
O ' brien的雪莉
五年前,我和我的配偶开始了我们梦寐以求的退休生活。虽然我们在亚利桑那大学当教授的28年很富有,也很有回报,但退休生活要好得多。
但在2012年2月6日,我被诊断出患有骨髓增生异常综合征(MDS)这是一种罕见的血癌。
因为我当时70多岁骨髓移植不是我最好的选择。相反,我每28天接受7天的化疗,以改善我的骨髓和血细胞功能。
但是将近三年半之后,我发现化疗已经不起作用了。
随后的骨髓活检显示我的MDS进展,并发现IDH1突变。
我寻求了另一种意见,得到了一个糟糕的预测。肿瘤学家说我只能活五到七个月了。他说我得找一个临床试验很快。
选择在MD安德森
在我寻找的过程中,我了解到II期临床试验在MD安德森使用一种名为AG120的实验性药物。大约在我申请一周后,考特尼DiNardo,医学博士他让我从图森的家赶过来做检测。
之间的安德森的巨大的校园和一系列的医学测试,我们的第一次参观是压倒性的。然而,当迪纳多医生走进房间时,她立刻让我们感觉我们是长期的病人甚至是朋友。她很酷,年轻又自信。
就在我和我的配偶回家24小时后,迪纳多医生打电话让我们马上回去。我们取消了假期计划,打包上车,于2015年12月12日抵达休斯顿。
在MD安德森,我们得知我的MDS已经发展到急性髓系白血病(AML).这是令人震惊的,但我感到了强烈的希望。我们就在我们该在的地方。人来到MD安德森来自世界各地,我很感激能和这么多AML患者在一起。
12月23日,我服用了第一批临床试验药物。然后是无休止的心电图检查和每隔一天的血液检查,以检查我的血细胞计数。
我惊人的AG120成绩
进入临床试验两周后,我的白细胞计数比过去两年都要高。我和我的配偶都惊呆了。
但最大的惊喜是我的爆炸次数。当我到达MD安德森在美国,这个比例是30%,非常高。在第一个28天周期结束时,这一比例仅为2%,这是正常的。
化疗试图杀死母细胞和骨髓中的其他物质,而AG120则不同,它可以阻止突变的IDH1蛋白,正是IDH1蛋白导致了我的AML。它能让原细胞正常成熟为免疫系统的正常白细胞。骨髓不再被AML挤出,正常的红细胞和血小板也会回归。
我现在开始我的第12个AG120周期,我的血值,红细胞,白细胞和血小板都达到了正常范围。我完全缓解了,但我将继续无限期服用AG120。每当迪纳尔多医生的团队问起副作用时,我都说不出来。
“要付出的小小代价”
我每天都很感激和赞美上帝,通过AG120临床试验让我的生命重新回到了我的身边。
我以前总是说你必须为自己辩护,因为没人会这么做。但我无法控制我的癌症直到我遇到了迪纳多医生。我永远记得在我参加临床试验的前一天她说的话:“你在正确的时间出现在正确的地方,携带了正确的基因突变。”
她是完全正确的。迪纳多医生正在进行的研究是乐动体育LDsports中国安德森的MDS / AML登月计划帮助确保其他病人也有同样的机会。
我仍然每28天飞回休斯顿接受下一个疗程的药物。但当FDA批准AG120时,我就可以在当地的药房配药了。在那之前,回到休斯顿只是我恢复生活的小小代价。