月球射击更新:取得进展，难以治疗的血癌

骨髓增生异常综合症(MDS)和急性髓系白血病(AML)包括一系列以未成熟血细胞过度产生为特征的疾病，导致患者缺乏健康、成熟的血细胞。

不幸的是，大多数患有这些疾病的病人不能被现有的治疗方法治愈，所以MD安德森的MDS和AML登月™该小组已承诺开发新的治疗方案。这项工作是MD安德森的一部分载人登月计划™，合作努力，加快科学发现的开发到临床进展是挽救患者的生命。

西蒙娜阿胶博士。，副教授白血病，是领导在月球上拍摄的研究乐动体育LDsports中国工作，以更好地了解和克服目前的治疗MDS的阻力。她采访了癌症前线对她的研究。乐动体育LDsports中国

问:你能否总结一下MDS/AML的影响，以及为什么需要针对这些疾病进行登月计划?

A：在美国，MDS的发病率每年在1万到1.5万例之间，大多数病例发生在65岁以上的老年人中，因为MDS是一种老龄化疾病。因此，我们预计发病率在未来几年将大幅上升，因为我们的人口寿命更长，这个年龄段的人会更多。

AML的情况则有所不同。它仍然在老年人中发生较多，但在非常年轻的人中也有诊断。在美国在美国，每年约有2万例确诊病例，每年约有1万人死于“反洗钱”。

这就是我们的探月小组致力于MDS/AML的原因——这仍然是一种非常具有侵袭性的疾病，有太多的生命丧失。我们致力于为这些疾病寻找新的治疗方案，以挽救患者的生命。

问:你的工作重点是MDS。你能解释一下这种疾病目前的治疗情况以及它的效果如何吗?

治疗MDS的标准是使用低甲基化药物(HMAs)。虽然随着时间的推移，这些药物得到了改进，但多年来它们几乎一直是唯一的选择。不幸的是，尽管这种疗法在60%以上的患者身上取得了一些临床改善，但大多数患者最终将无法接受HMAs的治疗。

对于MDS患者来说，主要的问题是他们会变成细胞性的，这意味着他们的骨髓不能产生成熟的血细胞，所以这些患者的中性粒细胞、血小板和红细胞的数量非常少。这些患者通常依靠输血生存，尤其是在治疗开始时。如果他们对HMAs有反应，他们的身体又开始产生血细胞，他们就不需要继续输血，但几乎所有人最终都会停止反应。

当发生这种情况，患者可以从血细胞减少死亡或可能继续发展为AML。从MDS反洗钱那些进步，我们没有任何批准的疗法。这太可怕了。因此，它是一种疾病的其中有对新的治疗方法的迫切需要。

问:你的登月计划关注的是理解为什么用低甲基化药物治疗的病人不可避免地会失败。你能分享到目前为止你所学到的吗?

我们已经发现，使用HMAs的治疗并不能消除骨髓中导致疾病的干细胞，或细胞来源。因此，治疗作用于下游，作用于骨髓中分化程度更高的细胞群。

当然，如果你仍然有原始癌细胞引起骨髓内的疾病，这些细胞将很快成为治疗，获得新的基因改变和拓展性，导致治疗失败，最终复发。

一旦我们发现了这一点，我们想要更好地了解这些细胞中的哪些机制驱动HMA治疗失败，并负责疾病的进展。为此，我们对这些细胞进行了深入的分子分析，通常只对来自病人骨髓的500个细胞进行分析。

通过基因组和基因分析在美国，我们努力了解这些细胞的特性，使疾病对HMAs产生抗药性。通过我们的分析，我们发现MDS有两个亚组，每个亚组都有不同的干细胞群，它们都有特定的改变。

问：什么是你的下一个步骤或目标，为您的工作向前发展？

我们在这里我们既治疗前，患者停止对治疗后的特征起源负责治疗失败的这些疾病细胞的点。我们发现潜在的漏洞为MDS的每个子组，现在我们正在努力的目标，这些漏洞与特定的药物。

我们正试图根据我们通过基因图谱鉴定出的分子特征进行有针对性的治疗。我们要瞄准细胞的来源，因为如果你不这样做，疾病最终会发展。

一旦我们能够验证我们可以针对这些干细胞，我们希望与我们的同事工作中开始临床实验，并迅速提出了新的选择与MDS患者治疗。

问:登月计划是如何使你能够以一种你以前无法做到的方式进行这项工作的?

首先，登月计划让我们有机会对250多个病人样本进行深入分析，这是非常昂贵的。然而，由于MDS是一种异质性很强的疾病，因此能够分析大量的样本是研究MDS的基础。如果没有登月计划的支持，这是不可能的。

此外，通过登月计划，我们已经提供的机会与平台，如合作癌症基因组学实验室。这些团体使我们能够做我们很小的细胞群分析突变的工作，我们的机会与他们的工作表示感谢。

登月计划也促进了MD安德森内外的有意义的合作。我有机会在我的实验室与登月计划的其他小组以及MD安德森其他学科的专家讨论这个项目。

我还根据我们在登月计划中所做的工作与外部团体进行了合作。例如，我没有一个小鼠模型来验证我们的一些发现，但我能够与耶鲁大学的一个小组合作，研究我们在一个新的MDS小鼠模型中学到的东西。

感谢登月计划的支持，我可以与耶鲁大学合作，并将新技术带到MD安德森。