MD Anderson将新型治疗性抗体推进AML临床试验

白血病乐动体育LDsports中国德克萨斯大学的研究人员MD安德森癌症中心，与……合作治疗发现部门，已将一种治疗性抗体首次用于高危急性髓系白血病(AML)患者的I期临床试验，骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓增殖性肿瘤。

这种抗体被称为h8F4，是一种t细胞受体(TCR)样抗体，可以通过靶向PR1杀死白血病细胞，PR1是一种选择性地在白血病细胞表面发现的肽。

抗体最初是由实验室产生的杰弗里·Molldrem医学博士教授干细胞移植和细胞治疗和椅子临时造血生物学和恶性肿瘤。临床生产、检测和开发均由国家药监局推进用于生物制品和免疫乐动体育LDsports中国治疗翻译的肿瘤学研究(公转轨道)平台与安斯泰来制药公司达成协议

Molldrem解释说，AML需要新的治疗方案来改进标准化疗白血病治疗现已上市，带来持久治愈更多的患者。尽管诱导化疗导致缓解的患者大约有70％的整体，许多人会经历复发，只是25％将是活着的3 - 5年以后。

“真正的问题是，你不能消除引发白血病过程创始人细胞。他们是一个罕见的人口，而且他们很难与标准疗法消除，” Molldrem说。“因此，我们需要的东西，有更好的结果，可以帮助摆脱白血病干细胞和毒性较低。”

PR1肽靶向治疗白血病

PR1肽通常存在于造血细胞内，是两种蛋白酶的产物。然而,随着Molldrem发现，PR1选择性地被称为HLA-A2的免疫相关蛋白呈现白血病细胞的表面上。

Molldrem实验室的研究人员认识到它作为白血病靶点的价值，致力于开发h8F4，它与细胞表面的HLA-乐动体育LDsports中国A2结合在一起，导致白血病细胞死亡。在临床前研究， h8F4似乎可以有效地清除白血病细胞，特别是白血病启动细胞，在人AML的小鼠异种移植模型中。

根据临床前数据，ORBIT公司负责药物开发的各个方面，将h8F4推向临床。完成了与临床药物化学、生产和控制相关的所有活动，完成了试验性新药(IND)启动研究的必要步骤，并完成了安全性、药理学和毒理学转化研究。ORBIT团队还开发了药物动力学和免疫原性的测定方法。

通过他们成功的临床前开发和生产工作，IND申请被提交并获得了食品和药物管理局的批准。一个一期临床试验由豪尔赫·科尔特斯,医学博士，白血病的教授，已经打开，并且第一个病人是在4月份处理。

轨道平台是药物开发专家合作推进新颖的单克隆抗体的是靶癌细胞或刺激免疫应答的集成组。作为...的一部分MD安德森的治疗师发现，这个团队协同工作MD安德森临床医生和研究人员避免传统的障乐动体育LDsports中国碍抗体的发展和带来新的治疗从概念到临床，所有在一个屋檐下。

平台是其中的一部分MD安德森的载人登月计划™这是一项旨在加速科学发现向临床进展的合作努力，以挽救病人的生命。

“这是一个很好的例子，说明了月球拍摄平台如何与一位从事癌症生物学研究多年的MD安德森临床医生合作，”他说东星咋博士。、研究所所长、轨道平台。“我们有一个专门的小组，可以补充我们的教师的技能，并使这些产品的发展。我们对这种无缝协作让这种药物进入临床感到非常自豪。”

如果没有阿斯特拉斯的支持，发展也是不可能的。2015年签署的期权协议为h8F4进入临床前完成的临床开发和测试轨道提供了资金支持。Sapna Parshottam是Molldrem集团移植免疫学、干细胞移植和细乐动体育LDsports中国胞治疗研究规划和发展的副主任，他在管理联盟和促进h8F4的每一步监管和批准过程中起到了关键作用。

MD安德森已实施利率管理的制度冲突和监测计划，以保护病人和管理的有关这项研究的利益冲突的财务。乐动体育LDsports中国你可以阅读更多这里。

ORBIT和Molldrem的实验室目前正在合作研究针对造血系统恶性肿瘤和其他癌症类型的PR1的替代方法。这些包括嵌合抗原受体(CAR)的方法，以PR1为靶点，克服对h8F4抗体的潜在耐药性。

此外，通过允许研究人员追踪通常只在细胞中发现的蛋白质，这种方法拓宽了潜在的治疗靶点。乐动体育LDsports中国Zha解释说，利用Molldrem实验室所开创的技术，ORBIT平台目前正在努力扩大针对癌细胞表面异常出现的目标的治疗性抗体的管道。