实验性基因治疗在某些淋巴瘤，白血病中取得了成功

使用睡美睡眠非病毒转导系统进行CD19针对嵌合抗原受体（轿车）治疗的研究结果在晚期血液学恶性肿瘤患者中表现出进一步的承诺。

患有急性淋巴细胞白血病(ALL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)或慢性淋巴细胞白血病(CLL)的患者是MD安德森癌症中心临床试验的一部分，该试验使用了最初在明尼苏达大学发现的睡美人基因转移系统。

该研究结果在旧金山举行的第56届美国血液学会(ASH)年会上公布，并发表在ASH杂志12月号上血．

睡美观基因被命名为其“唤醒”一种灭绝的转座子 - DNA，可以复制并将复制恢复到基因组中。这允许将基因转移到称为质粒的DNA分子中。一种称为转座酶的酶与质粒结合，将转座子和基因从质粒中切割并粘贴到靶DNA序列中。该基因转移系统是MD Anderson临床试验的基础。

使用睡美观转移系统，Laurence Cooper，M.D.，Ph.D.，儿科教授和儿科教授Partow Kebriaei,医学博士，副教授干细胞移植和细胞疗法能够将一个基因插入到T细胞中，在T细胞上制造一个人工或嵌合抗原受体(CAR)，识别并结合到B细胞表面的CD19。这种被称为CAR - T细胞的产品在MD Anderson生产，并被用于睡美人的临床试验。

“我们正在使用汽车T细胞与常规血液干细胞移植组合使用汽车T细胞治疗晚期CD19阳性血液学恶性肿瘤的患者，”凯布赖厄说。“我们还对患有活跃疾病但没有接受血液干细胞移植的患者。”

患者接受自体(患者自己的细胞)或异体(供体细胞)干细胞移植，与CAR联合使用。在接受治疗的33例患者中，Kebriaei报告没有急性或长期毒性。

她说:“5名复发风险较高的患者接受了CAR - T细胞治疗和自体干细胞移植，其中4名患者在中位随访12个月后仍然完全缓解。”“在13名接受同种异体干细胞移植后供体CAR - T细胞治疗的患者中，6名患者的中位随访时间为7.5个月，完全缓解。”

Kebriaei还报告说，14例患者中有5例，用于患有汽车T细胞的活性疾病，但没有接受血液干细胞移植表现出疾病回归六个月的中位随访。