2018年7月18日
药物可延长致命型AML患者的生存期
由斯科特·默维尔
MD安德森领导的一项研究发现,试验性药物quizartinib可以延长一种致命疾病患者的总体生存时间急性髓系白血病(AML)与一种叫做类fms内部串联复制(FLT3-ITD)的基因突变有关。
“目前,还没有被批准的针对复发flt3 - itd相关AML患者的靶向治疗,这代表了一个显著的未被满足的医疗需求,”他说豪尔赫·科尔特斯,医学博士,副主席和教授白血病也是QUANTUM-R研究的首席研究员。“我们的研究结果表明,在52周的治疗后,服用quizartinib的患者估计总生存率为27%,而使用标准化疗的患者的总生存率为20%。”
QUANTUM-R是第一个试验证实flt3 - itd相关的耐药或既往治疗后复发的AML患者总生存期改善。该研究对367名患者进行了103周的跟踪调查,在此期间进行了首次分析。观察到的副作用很小。
皮质领导了开发和测试Quizartinib的多机构努力,是靶向FLT3基因内ITD异常的小分子受体酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。FLT3,常见于AML中常见的受体酪氨酸激酶在约三分之一的AML患者中突变。酪氨酸激酶是通常与癌症相关的酶,因为它们在细胞过程中发挥着关键作用,包括细胞生长,分裂,分化和细胞死亡。
入选QUANTUM-R的患者随机接受每日一次的quizartinib治疗,或接受标准治疗失败后通常使用的几种化疗方案中的一种。
在Quizartinib组中,33%的患者是难治性,67%的初始完全缓解六个月或更短时间后复发。34%的化疗组患者是难治性,预留六个月或更短程度的预留后重复了66%。
“这些关键数据确认靶向FLT3 - 它具有这种强化的新疗法可能具有显着的临床价值,”花萼。“这些结果代表了第一个正面三期临床试验展示AML相关的FLT3-ITD患者的整体生存率改善。“