抗纤维化药物对晚期骨髓纤维化有疗效

一项研究表明，抗纤维化化合物PRM-151 (PRM)在减少进展性骨髓纤维化(瘢痕)的晚期骨髓纤维化患者中的潜力已经显示出初步的阳性结果。骨髓纤维化是一种危及生命的骨髓癌症。

这项研究由Srdan Verstovsek，医学博士，博士是，MD Anderson癌症中心的白血病教授显示，该化合物在观察27例患者中良好耐受。Verstovsek的研究乐动体育LDsports中国成果于12月份呈现美国血液学学会的第56次年会（Ash）并发表在美国ASH杂志《血液》上。

“没有药物相关的骨髓抑制或抑制骨髓产生血细胞和血小板的能力。我们还看到令人鼓舞的疾病临床和组织学方面的趋势，“Verstovsek说。“随着骨髓纤维化的降低，稳定地改善血液学参数，症状反应和稳定，减少脾脏尺寸，很明显，普遍进一步发展有所作宜。”

骨髓纤维化是由恶性骨髓细胞积聚引起的炎症反应，使骨髓瘢痕累累，限制其造血能力，导致贫血。在美国，每年大约有3000例新的骨髓纤维化病例被诊断出来。平均寿命在2年到11年之间，取决于各种因素。

骨髓纤维化患者会出现许多使人衰弱的症状，包括疲劳、体重减轻、腹痛、严重瘙痒、盗汗和骨痛。肿胀的脾脏是这种疾病的一个特征，与它的许多症状有关。

PRM是一种重组形式的五星蛋白-2，一种在组织损伤部位作用的人蛋白质，诱导巨噬细胞分化以防止和反转纤维化。PRM已经在型纤维化疾病的多种临床前模型中展示了广泛的抗纤维化活性，并且在I期试验中没有含量限制毒性。Verstovsek发现PRM与劳罗立尼结合和没有Raxolitinib，另一种有效的骨髓纤维化治疗。