CAR-T细胞治疗是如何工作的?
Kaylyn白色接受了汽车T-Cell治疗后，医生发现她的白血病对化疗是抗性的。阿道夫·查韦斯三世拍摄
Kaylyn White是一个活跃，快乐的12岁，直到骨头和关节疼痛阻止她在轨道上。当她开始减肥和经历随机的流鼻血时，她的母亲知道有问题。
“我们看到了她的能源排水，”Lesley White说。“她很痛苦。”
经过几次访问当地医生，包括对物理治疗师和风湿病学者的转介，完整的血液计数测试显示皮利不泽的白细胞极高。她赶到了急诊室MD安德森癌症中心，不久就被诊断为高危急性淋巴细胞白血病（全部）。
Kaylyn收到了她的第一剂化疗仅仅是2017年圣诞节前的日子。治疗四周后，骨髓评估显示，她的白血病对化疗抗性。医生将她的疾病分类为难治性（治疗抗性）B细胞急性淋巴细胞白血病。
“我们知道这种对Chemo的缺乏反应转化为预后差，”萨贾德·卡扎尔，M.B. Ch.B。，助理教授儿科．
就在凯琳被诊断出癌症的几个月前，美国食品和药物管理局批准了一种开创性的新型癌症治疗方法，即汽车T.．该技术利用患者免疫细胞的力量 - 从它们中提取，在实验室中重新设计，然后泵回身体 - 杀死侵袭性血液癌。治疗Tisagenlecleucel被称为治疗25岁和年轻人，如Kaylyn，令人难以忍受的B细胞的主要进程。
当Kaylyn的细胞被收集时——通常需要4到6周的时间——她留在医院继续接受化疗，以防止她的癌症扩散。在被注入增强T细胞30天后，测试显示她没有患病的迹象，她的白血病完全缓解。
“能够访问此程序是一种祝福，”莱斯利说。“这项治疗是工作，医生帮助拯救了女儿的生命。”
对于患者，如Kaylyn，其癌症没有响应标准治疗，汽车T细胞治疗可能是最后的手段。MD安德森儿童医院的癌症自2018年3月开始为儿童提供治疗，Kaylyn是迄今为止接受治疗的五名儿童患者之一。
“在我看来，这种疗法是自化疗以来在白血病中发生的最显著的事情，”他说Kris Mahadeo，M.D.，部分首席和医疗总监儿童干细胞和细胞治疗．
政府公布综合治疗指引
在美国食品和药物管理局批准CAR - t细胞治疗急性淋巴细胞白血病的一年之后，美国加州大学的研究人员乐动体育LDsports中国MD安德森和儿科急性肺损伤和败血症调查员网络（Palisi）发表CAR - t细胞疗法儿科治疗指南．通过各个领域的领先专家概述了概述了课程的课程，以确定与治疗相关毒性和详细方法的早期征兆和症状。
Mahadeo说:“虽然CAR - t细胞治疗已经治愈了90%的标准治疗无法挽救的患者，但安全的管理需要各种学科的训练有素的工作人员。”“重要的是，来自各个领域的所有提供者都要接受识别毒性的培训，以确保及时治疗，拯救生命。大多数毒性，如果及早发现，是可以治疗的。”
CAR - t细胞治疗导致了一些独特的和严重的毒性，可以影响心脏，呼吸和神经系统。Mahadeo说，需要一个多元化的多学科团队的医疗警戒，以及适当的临床基础设施，以确保最好的结果。
乐动体育LDsports中国研究人员MD Anderson'美国CAR -t细胞治疗相关毒性(CARTOX)项目与PALISI研究人员合作，汇集了许多领域的专家，包括儿科重症医师、药剂学、神经学和转化免疫治疗研究。乐动体育LDsports中国他们一起生产指导方针旨在改善患者的体验和结果。
尽管对所有儿科患者的第一辆汽车T细胞治疗的FDA批准制定了指导方针，但Mahadeo表示，指南将对未来的汽车T细胞疗法产生积极影响。
MD安德森乐动体育LDsports中国研究人员希望使用这种疗法来治疗其他形式的癌症。Mahadeo和他的团队也探索了靶向真菌和病毒感染的汽车T细胞。
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