临床试验提供BRCA阳性乳腺癌患者的替代化疗

在她被诊断患有三阴性乳腺癌2017年3月，维姬·劳伦斯(Vicky Lawrence)在她的家乡密西西比州哥伦比亚过着充实的生活，她在高中教书，在教堂唱诗班唱歌，和孙子孙女们一起玩耍。

她的五个孩子都劝她休息一下，去医院接受治疗MD安德森而不是本地的。劳伦斯对此表示同意，不过她承认，这并不是她第一次喜欢到离家很远的地方去冒险。

“我说，‘哦，对我来说，走那么远、走那么远都没有意义。此外，还有时间和有人陪我旅行……’”而我的孩子们说，‘妈妈，我们一定会实现的。’”

在孩子们的支持下，劳伦斯致力于治疗MD安德森她在那里获得了a的资格临床试验由...领着詹妮弗·利顿，医学博士，副教授乳房肿瘤内科。临床试验允许劳伦斯，谁愿意检测呈阳性的BRCA基因突变这是挂乳腺癌，以每日口服药物作为一线治疗。化疗其次是手术被认为是许多BRCA相关的癌症的一线治疗。

劳伦斯的肿瘤的大小，与她的BRCA基因突变一起，让她享有利顿的试验测试命名为PARP抑制剂药物talazoparib。通过阻断称为PARP该修复受损的DNA在细胞内的蛋白质PARP抑制剂的工作。阻止PARP的修复行动可能有助于防止癌细胞修复他们受损的DNA，导致它们死亡。

Talazoparib在Litton之前针对早期乳腺癌和BRCA 1和2突变的患者进行的小规模试点研究中已经产生了显著的结果。该药物使参与试点研究的所有13名患者的肿瘤缩小了30%至98%，中位减少了88%。有些肿瘤完全消失了。

由结果的鼓舞，劳伦斯就读于talazoparib的利顿的扩展试验随后的初步试验研究。在接下来的半年，她就每天talazoparib一次，其次是超声波每两个月检查对肿瘤的状态在她的左乳房。

“每一次，我的肿瘤都显著减少。这是非常鼓舞人心的，”她说。“最后，当我做了双侧乳腺切除术后，报告显示我的乳腺组织中没有留下任何癌细胞。”

在她的乳腺癌的治疗劳伦斯说，她没有感到什么副作用，能够继续以正常的节奏生活。

“这些治疗并没有阻止我工作。相反，我继续我的日常生活。我在唱诗班唱歌，参加美国革命女儿协会(Daughters of the American Revolution)分会会议，和我的孙女们一起玩耍。”“这并没有让我慢下来。”

利顿在今年6月举行的2018年美国临床肿瘤学会年会上分享了这项延长试验的结果。研究发现，20名术前每日服用一次药物的女性中，有超过一半在手术时没有任何疾病的迹象。

“这是它的一种表现的一审判决，单一的，有针对性的治疗能根除肿瘤在手术的时候乳房，”利顿说。

基于临床试验的成功，更大，二期，具有相似的设计talazoparib的单组试验，现在是开放的，招募的患者。利顿是主要研究者。

PARP抑制剂也显示出治疗转移性乳腺癌的希望。Litton最近完成的恩布拉科研究发现，对于转移性乳腺癌和BRCA突变的患者来说，他唑帕瑞比化疗更能延长无进展生存期和提高生活质量。临床试验为美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)在10月份批准该药物治疗转移性乳腺癌铺平了道路。

“如果我们能更好地识别一组人谁当它没有必要从这种药物，并避免化疗获益并得到相同的结果，那肯定是对病人有帮助，”利顿说。