# 2018 - 0634的研究
I / II期研究，以研究GSK3326595和骨髓增生综合征和急性髓性白血病对象的安全性和临床活性和其他药物
MD安德森研究现状
招收
处理剂
GSK3326595,5-氮杂氨酸，最佳可用护理
描述
GSK3326595是一种有效、选择性、可逆的蛋白精氨酸甲基转移酶5 (PRMT5)/甲基糖体蛋白50 (MEP50)复合物抑制剂，正被测试作为人类癌症患者的口服治疗药物。骨髓增生异常综合征和急性髓系白血病是骨髓肿瘤，迫切需要新的、有效的治疗方法。这是一项开放标签、多中心、多部分的研究，旨在评估GSK3326595在复发和难治MDS、慢性粒细胞白血病(CMML)和由先前MDS演变而来的低增殖性AML患者中的安全性、耐受性和临床活性。本研究将分两部分进行，在第一部分结束时，如果符合预先规定的标准，则本研究将扩展为另外三个部分，并将并行展开(第2A、2B和2C部分)。第一部分由单臂剂量扩展队列组成，以确定GSK3326595的临床获益率。第2A部分是对GSK3326595与研究者选择的最佳可用治疗(BAC)进行的随机头对头II期评估。2B部分由一系列剂量递增队列和单臂剂量扩大队列组成，以确定GSK3326595联合5-氮杂酸丁治疗新诊断MDS的总体缓解率。2C部分是一项单臂剂量扩大研究，旨在评估单药GSK3326595在患有剪接体蛋白突变的AML患者中的临床活性。