靶向治疗pralsetinib实现了与RET基因融合在晚期癌症高响应率
MD安德森为首的I / II期试验ARROW认定RET抑制剂被很好的耐受性与持久的抗肿瘤活性
MD安德森新闻发布2020年5月29日
摘要：＃109
该靶向治疗pralsetinib似乎在患者高响应速度和耐久的活动具有广泛的多种肿瘤窝藏RET基因融合，根据从国际阶段I / II期结果ARROW试用，研究人员在领导乐动体育LDsports中国得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学。
在患者RET融合阳性甲状腺癌，pralsetinib实现的总体反应率（ORR），这表明肿瘤缩小，91％和疾病控制率（DCR），这表明肿瘤缩小或病情稳定的100％。对于包括在队列所有其它肿瘤类型，pralsetinib导致了50％的ORR和92％DCR。
试验数据进行了口头陈述的共享临床肿瘤年会2020年美国社会由主要研究者维韦克Subbiah，医学博士，副教授研究性癌症治疗。
“这次试验显示，pralsetinib具有广泛和跨多个晚期实体肿瘤类型持久的抗肿瘤活性，给它以解决未满足的医学需求的患者有潜力RET融合阳性的癌症，” Subbiah说。“最近的肿瘤无关的药物批准已导致在癌症治疗中的模式转变，从器官组织学的具体说明到的生物标志物引导的，肿瘤无关的方法了。然而，直到最近，我们还没有得到任何有效的针对性治疗目标RET改变“。
RET含有染色体的一部分时发生融合RET基因脱落并与另一条染色体的基因连接，产生能够助长癌症发展的融合蛋白。RET变化是最常见的甲状腺髓样癌（晚期病例约90％），甲状腺乳头状癌（案件约10-20％）和非小细胞肺癌（案件大约1-2％）。
对13本例介绍包括数据RET融合阳性甲状腺癌和14例其他RET融合阳性癌症，包括胰腺癌，胆管癌，卵巢癌，结肠癌和别的。几乎所有的患者疾病分期为IV，并进展或复发的可用的标准疗法。
在这些患者RET融合阳性甲状腺癌，治疗的持续时间从3〜22个月不等，和应答患者的70％保留在治疗
其他RET融合阳性癌症，所有患者在试验胰腺癌（3）和胆管癌（2）具有从治疗部分反应。治疗的持续时间从两个21个月不等，并缓解患者的67％，留在治疗。
此外，pralsetinib治疗所有患者耐受性良好的队列中，解释Subbiah。“Pralsetinib是一致的安全在整个总人口，大多数不良反应为低档。患者在篮下无队列停止治疗，由于治疗相关的不良事件。”
患者用箭头庭审焦点的其他同伙RET融合阳性非小细胞肺癌和RET突变甲状腺髓样癌。数据从所述非小细胞肺癌的队列，这表明93％的65％的ORR和DCR，还分别呈现在在ASCO年会上的海报讨论。从非小细胞肺癌患者队列的结果已经提交给美国食品和药物管理局对这些患者pralsetinib批准
“这项研究强调考虑对所有病人的基因组测试，无论肿瘤组织学的，所以我们可以找出那些可能从靶向治疗，如pralsetinib受益的重要性，” Subbiah说。“这是令人鼓舞的是能够提供有效的选择，这些患者并给予他们时间的礼物。”
这项研究是由蓝图药品资助。共同作者来自MD安德森包括胡咪咪，医学博士，内分泌肿瘤以及荷尔蒙失调教授。合着者及其披露的完整列表，可以发现这里。