靶向治疗momelotinib提供显著的症状和贫血的改善患者骨髓纤维化

第三阶段研究报告通过标准治疗有意义的好处

MD安德森新闻发布2023年1月27日

骨髓纤维化患者有临床显著改善疾病相关症状,包括贫血、脾肿大,当处理靶向治疗momelotinib,根据国际三期动力试验结果由德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员。乐动体育LDsports中国

研究结果,发表在今天《柳叶刀》,支持使用momelotinib——有力ACVR1 / ALK2和JAK1/2抑制剂——在治疗骨髓纤维化患者标准治疗达那唑耐药,耐火材料或不得力疗法,尤其是患者症状和贫血。

“当前选项来管理贫血骨髓纤维化患者中仅提供适度的和暂时的利益,我们对这些结果感到兴奋,”研究Srdan Verstovsek,医学博士博士教授。白血病。“试验结果表明momelotinib是安全的,同时可以改善的一个最常见的和虚弱的临床问题的患者人群。”

骨髓纤维化是一种罕见的骨髓癌症,是一组疾病称为的一部分骨髓增殖性肿瘤。疾病木菠萝特异表达的特征信号,会破坏人体的正常生产的血细胞和导致常见的症状,包括脾肿大和贫血。慢性贫血患者预后较差有关。

目前批准的木菠萝抑制剂可以改善脾脏反应和其他疾病相关症状,但他们也会加重贫血。在这个试验中,momelotinib改善贫血和减少输血依赖骨髓纤维化患者先前木菠萝抑制剂处理。Momelotinib可以管理和维护全剂量,因为它不像其他激酶抑制剂抑制骨髓活动。

动力试验是第一个随机III期研究评估JAK1/2和ACVR1 / ALK2抑制剂患者骨髓纤维化和贫血。试验设计比较的临床效益momelotinib达那唑,合成雄激素目前用于治疗贫血骨髓纤维化症状的病人。

研究招收了195名成年患者在21个国家107个研究地点。乐动体育LDsports中国试验参与者被随机分配(2:1)接收momelotinib +安慰剂或达那唑+安慰剂。百分之六十三的参与者是男性,37%是女性。momelotinib组参与者的平均年龄是71年,达那唑组的72年。

试验主要终点是24周的治疗后症状减轻,定义为50%或更多症状总分降低骨髓纤维化症状评估形式。大大大比例的病人momelotinib看到好处的疾病症状(25%)相比,那些接受达那唑(9%)。

momelotinib患者也出现了显著降低的脾脏大小,有25%的回应后24周的治疗。此外,这些患者需要接受达那唑相比更少的输血。

momelotinib的安全性是与之前的临床试验。经历最常见副作用non-hematological momelotinib组的试验参与者包括腹泻、恶心、弱点和瘙痒或刺激皮肤。

“如果批准,momelotinib可以提供一个有效的选择骨髓纤维化改善患者贫血、脾肿大和其他疾病相关症状比其他批准药物到目前为止,“Verstovsek说。“Momelotinib也可能是一个理想的合作伙伴组合与其他调查药剂发展进一步控制骨髓纤维化症状。”

病人随访持续和长期生存继续被监控。

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