靶向治疗埃尔达非替尼对晚期膀胱癌及特异性基因突变患者有效
基于40%的应答率，FGFR抑制剂在MD anderson主导的II期试验中获得FDA批准
MD安德森2019年9月30日新闻发布
FGFR抑制剂erdafitinib治疗转移性患者膀胱癌以突变为特征的FGFR3根据by领导的一项国际II期试验，该基因导致了40%的总有效率(ORR)和良好的耐受性德克萨斯大学MD安德森癌症中心。
的试验研究结果发表在今日的《纽约时报》上新英格兰医学杂志,导致批准今年4月，美国食品和药物管理局(FDA)批准了埃尔达非替尼(erdafitinib)的上市，使其成为首个被批准用于治疗晚期膀胱癌患者的靶向疗法。
口服靶向治疗也达到了59%的ORR免疫疗法这表明，对于这些需要替代治疗的患者来说，这可能是一个可行的选择。该发现由首席研究员在2018年美国临床肿瘤学会年会上首次报告阿琳Siefker-Radtke,医学博士教授泌尿生殖医学肿瘤学。
Siefker-Radtke说:“患者迫切需要替代策略，尤其是当大量患者无法忍受当前的护理标准时。”“我们非常高兴地看到，在这项临床试验中接受治疗的患者有40%的有效率。它不仅对淋巴结转移的患者有效，而且对容量大且病情非常严重的患者也有效。”
Siefker-Radtke解释说，这些癌症的标准治疗方法是基于顺铂的化疗，这是一种具有显著副作用的积极治疗方案，而且几十年来基本上没有变化。她说，最近，免疫检查点抑制剂已经被批准用于治疗晚期膀胱癌，但只有15 - 20%的患者从这些疗法中看到了任何好处。
Siefker-Radtke说:“我注意到，在FGFR3突变的患者中，我没有看到对免疫检查点抑制剂的巨大反应，这让我怀疑这是否反映了一组患者的需求没有得到满足。”“当我们听说针对这一途径的新药剂时，我就对在膀胱癌患者中探索它们产生了浓厚的兴趣。”
突变FGFR3约15 - 20%的转移性膀胱癌患者和高达35%的其他尿路移行细胞癌(如肾盂和输尿管癌)患者中都存在前列腺癌。这项国际试验登记了99名转移性或手术不能切除的尿路移行细胞癌患者，并验证了前列腺癌的改变FGFR3基因。
试验中有3名患者完全缓解或肿瘤消失，39%的患者病情稳定。中位PFS为5.5个月，中位OS为13.8个月。在之前接受免疫治疗的22例患者中，59%(13)出现部分或完全缓解。
“先前接受免疫治疗的患者应答率超过50%，数据表明，埃尔达非替尼的治疗可能是优先的患者。FGFR3突变。然而，这只是初步证据，所以我们需要更多的数据来证实这一发现。”
所有参与试验的患者都报告了治疗的副作用，其中21%的患者因不良事件而停止治疗，67%的患者报告了3级或4级不良事件。最常见的治疗相关副作用是口炎(9%)、甲营养不良(6%)和手足综合征(5%)。
根据试验结果，FDA于2018年批准了对埃尔达非替尼的突破性治疗，并于2019年4月批准该药物用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者FGFR2或FGFR3基因。
最近批准了埃尔达非替尼用于治疗抑郁症患者FGFR3对于突变的移行细胞癌，我们现在有了一种额外的媒介添加到我们的装备中，”Siefker-Radtke说。“我希望我们能把它加入到我们的治疗策略中，了解它如何与免疫疗法结合，以及我们如何利用这种药物的效果来提高膀胱癌患者的存活率。”
一个三期临床试验目前正在评估埃尔达非替尼相对于化疗或检查点封锁抑制剂pembrolizumab对转移性尿路上皮癌患者的疗效FGFR3突变。
这项研究由Janssen Research & Developm乐动体育LDsports中国ent, LLC提供资金。Siefker-Radtke是Janssen科学咨询委员会的成员。合作研究人员的完整名单和他们的披露被包括在乐动体育LDsports中国纸。
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