一项关于他格唑呋沙的研究报告说，在没有治疗方法的情况下，对致命血癌的有效率为90%

2019年4月24日，MD Anderson新闻发布

一个开放标签，多队列II期试验，由研究人员领导德克萨斯大学安德森癌症中心报告称，用泰格唑菌素治疗母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)患者的有效率很高，这是一种罕见但高度侵袭性的、通常是致命的骨髓和血液疾病，目前还没有批准的治疗方法。

研究结果发表在本周的在线杂志上新英格兰医学杂志．该试验是最大的前瞻性设计的多中心、多周期临床研究，专门针对BPDCN患者，由Naveen Pemmaraju医学博士，副教授，着Kantarjian，医学博士，主席，和玛丽娜·科诺普莱娃，医学博士，博士，教授，一切都在白血病。

Pemmaraju说:“在患有BPDCN的成人中，无论患者是否接受过先前的治疗，他格唑呋沙可导致临床反应。”“我们观察到，在接受一线治疗的患者中，总缓解率高达90%。这些发现为那些没有针对这种疾病的治疗方法的患者带来了希望。”

72%的患者发生了主要结果，总应答率为90%。在这些患者中，45%继续接受了干细胞移植。18个月和24个月的生存率分别为59%和52%。在以前未经治疗的患者中，缓解率为67%，中位总生存期为8.5个月。

BPDCN可影响多个器官，包括淋巴结和皮肤，通常表现为白血病或发展为急性白血病。既往患者在诊断后接受化疗后，预后较差，反应率较低。治疗方法通常包括批准用于其他血癌的化疗和/或干细胞移植。然而，大多数患者年龄较大，中位年龄在68 - 72岁之间，在这个年龄，许多患者不能进行强化化疗，也不能进行干细胞移植，而干细胞移植需要化疗作为首要治疗。

47名中位年龄为70岁的患者被纳入该7个研究点，该研究将他格唑呋沙作为一线或复发/难治性治疗。在这些患者中，32例给予他格唑呋沙作为一线治疗，15例既往有标准护理治疗。平均随访

13.8个月，持续治疗直至病情恶化或出现不可接受的副作用。主要结果是以前未接受过任何治疗的患者的完全缓解和临床完全缓解的联合率。次要结果是反应持续时间。

Tagraxofusp是一种新的靶向治疗，靶向CD-123，细胞表面受体，表达于BPDCN和其他血液系统恶性肿瘤。该药物还在其他临床试验中进行研究，包括用于慢性粒细胞白血病(CMML)和骨髓纤维化患者。美国食品和药物管理局于去年12月批准了Tagraxofusp用于成人和2岁以上儿童患者的BPDCN治疗。

药物副作用包括低白蛋白和增加肝酶水平，以及潜在的严重状况称为毛细血管渗漏综合征。采取了安全措施以及早识别症状并减少不良后果。

皮肤科的医学博士Madeleine Duvic也参与了这项研究。其他参与机构包括丹娜-法伯癌症研究所;和Veristat,波士顿;Stemline Therapeutics，纽约;佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症中心;加州杜阿尔特市霍普市国家医疗中心;俄亥俄州立大学哥伦布分校;亚特兰大埃默里大学温希普癌症研究所;北卡罗来纳州达勒姆的杜克大学医学中心(Duke University Medical Center);纽约州布法罗的罗斯威尔帕克癌症研究所; S.C. Spence Consulting, Westwood, Mass.; and Boston University School of Medicine.

这项研究是由Stemline Therapeutics资助的。三位首席研究员获得了Stemline Therapeutics的资助和咨询费。