研究急性髓细胞白血病患者显示蛋白质抑制剂药物的安全和耐用有效缓解

MD安德森新闻发布2018年6月2日

Ivosidenib，抑制在几种癌症经常突变的蛋白已被证明是安全的，导致持久的缓解，在急性髓性白血病（AML）复发性或难治性疾病的研究中的实验药物。

多中心I期临床试验，研究人员在领导乐动体育LDsports中国得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学，被设计为确定ivosidenib在患者的治疗安全性和有效性与AML的一种形式，其中所述酶异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）被突变。IDH1突变发生在6至AML患者的10％。结果发表在的6月2日网上发行新英格兰医学杂志并在芝加哥临床肿瘤年会的美国社会。

在人类ivosidenib的这第一项研究，其中2014年3月，五月至2017年间参加试验的患者，给予有针对性的IDH1抑制剂的每日剂量258个例。

“Ivosidenib，当作为单一药剂口服给药时，与可接受的副作用相关联，并且诱导的耐用和深缓解”之称考特尼·迪纳尔多，医学博士，助理教授白血病在MD安德森。“在125名患者试验的主要分析队列与IDH1突变的复发，或在处理过的顽固性AML推荐500毫克的日剂量，ivosidenib导致41.6％的总体反应率和21.6％的完全缓解率”。

这项研究还报告说，这些125例患者中30.4％的人在完全缓解，但与血细胞计数不完全恢复。总体生存率为50.1％，在18个月相比，不到五个月治疗复发AML和两个先前治疗历史的总生存期。

“在患者达到完全缓解或部分血液回收完全缓解，21％的人没有残留检测的IDH1突变，”迪纳尔多说。“虽然意义和IDH1突变正在进行检测的预后的影响仍是未知，随着时间的推移ivosidenib治疗IDH1突变的变化进一步评估将是研究的重要途径。”乐动体育LDsports中国

Hagop Kantarjian，医学博士，在MD安德森白血病的主席，也参与了这项研究。其他研究机构包括纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心，纽约;古斯塔夫鲁西研究所，法国维勒瑞夫;威尔康乃尔医学院，纽约;芝加哥西北大学;俄亥俄州立大学的Wexner医学中心，哥伦布;迈阿密大学;得克萨斯大学西南医学中心，达拉斯大学;加州大学旧金山分校;医药，极光的科罗拉多大学法学院; Sarah Cannon Research Institute, Nashville, Tenn.; Massachusetts General Hospital Cancer Center, Boston; Centre Hospitalier Universitaire, Bordeaux, France; University of Alabama at Birmingham; Johns Hopkins University, Baltimore; City of Hope Medical Center, Duarte, Calif.; Washington University School of Medicine, St. Louis; Mayo Clinic, Jacksonville, Fla.; University of Oregon Health & Science University Knight Cancer Institute, Portland, Ore.; Medical University of South Carolina, Charleston; Emory University School of Medicine, Atlanta; Mayo Clinic, Phoenix; Cleveland Clinic, Cleveland; Agios Pharmaceuticals, Inc., Cambridge, Mass.; and Dana-Farber Cancer Institute, Boston.