III期研究显示，quizartinib可延长致命型复发或难治性AML患者的总生存期

MD安德森新闻发布2018年6月16日

由此引领的研究德克萨斯州大学安德森癌症中心揭示了调查药物Quizartinib对致命形式的急性髓性白血病（AML）的患者的总体存活延长了与遗传突变相连的遗传突变，称为FMS的内部串联重复（FLT3-ITD）。

III期试验的结果提出了6月16日在欧洲血液学协会23^rd.国会在斯德哥尔摩Jorge Cortes，M.D.副主任委员、教授白血病和铅研究员称为量子-R。

Cortes说:“目前，还没有批准针对复发flt3 - itd相关AML患者的靶向治疗方案，这代表着严重的医疗需求未得到满足。”“我们的研究结果表明，在52周的治疗后，服用quizartinib的患者估计总生存率为27%，而使用标准化疗的患者的总生存率为20%。”

该研究证实了quizartinib的有效性和安全性，以及该新药靶向FLT3-ITD的价值。这是首个证明flt3 - itd相关的AML患者耐药或既往治疗后复发的总生存期改善的试验。该研究对367名患者进行了103周的跟踪调查，在此期间进行了首次分析。观察到的副作用很小。

Cortes领导了多机构的努力，开发和测试quizartinib，一种针对FLT3基因内ITD异常的小分子受体酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。FLT3是AML中常见的酪氨酸激酶受体，在大约三分之一的AML患者中发生突变。酪氨酸激酶通常与癌症有关，因为它们在细胞生长、分裂、分化和细胞死亡等细胞过程中发挥关键作用。

患有Quantum-R的患者有18岁或以上，难治性AML或者在接受标准AML疗法后完全缓解后重复六个月或更短的患者。无论患者是否接受干细胞移植，该研究允许参与。患者被随机施用一次每日治疗Quizartinib，或者在标准治疗失败后接受通常使用的几种化疗选项中的一种。允许的化疗是低剂量的溶细胞素，含丝氧化酮，依托泊苷和糖醇的组合，或氟氮胺碱，糖苷和岩浆蛋白的组合。

两项研究武器在患者化妆中具有相似的患者在55岁的患者中位，患者接受Quizartinib的患者，接受化疗的人57岁。在Quizartinib组中，33％的患者是难治性，67％的初始完全缓解六个月或更短时间后复发。34％的化疗组患者是难治性，预留六个月或更短程度的预留后重复了66％。

Cortes说:“这些关键数据证实，这种有效的新疗法靶向FLT3-IT可能具有重要的临床价值。”“这些结果代表了首个证明aml相关FLT3-ITD患者总体生存改善的III期阳性试验。”