I期临床试验表明普纳替尼横阻五月最耐CML

2010 MD安德森新闻发布12月04日，

药物也反作用与治愈的T315I突变的慢性髓性白血病

MD安德森新闻发布12/04/10

一种新的药物似乎有助于慢性粒细胞白血病病人谁的治疗方案出来后，一线和二线药物都失败了，要么是因为他们的癌症变异细胞的产生，使他们从一开始就耐，研究人员报告在第52届会议乐动体育LDsports中国的美国血液学会。

在I期临床试验中，药物普纳替尼产生主要或完全血液学响应（在不存在血液CML细胞的）和细胞遗传学反应（不存在于骨髓中的白血病细胞）两组患者之间：

• 这些谁试图两三已经彻底改变了慢性粒细胞白血病治疗药物 - 伊马替尼（格列卫），尼罗替尼（使用Tasigna）和达沙替尼（和Sprycel） - 并对其产生了抗药性。
• 和那些白血病细胞携带T315I突变，抵抗所有目前的治疗方法。

“普纳替尼似乎被灌了我们的病人谁现在有没有好的治疗方法留下的缺口，”豪尔赫·科尔特斯，医学博士，教授在白血病的得克萨斯大学MD安德森癌症中心系的大学，谁介绍了小组的研究结果说。“我们非常由第一阶段设置这样的强劲业绩鼓舞，并已开始了举足轻重的II期临床试验。”

临床前研究已经表明，普纳乐动体育LDsports中国替尼，通过ARIAD制药公司开发，禁止所有突变给扼杀了BCR-ABL蛋白驱动CML药物引起的阻力。BCR-ABL是由异常基因BCR-ABL，当两个染色体交换从单独的BCR和ABL基因的DNA的部分发生产生。异常被称为费城染色体。

截至2010年7月，67例患者纳入研究：57慢性粒细胞白血病，其中包括42慢性，或早，阶段，七在加速阶段，八中急变期，疾病的最高级形式。三过费城阳性急性淋巴细胞白血病，三过急性髓性白血病，四人等血液系统恶性肿瘤瓜分。

总共有48例患者在报告的时间评估。这些：

• 的32例（94％）的在CML慢性期有完全血液学反应30;20（63％）有主要细胞学反应，12个完整的八部分。这20名细胞遗传学应答者，18仍然在无疾病进展的治疗。
• 谁的T315I突变的所有11名CML慢性期患者完全血液学反应和9个例主要细胞遗传学反应，其中八个是完整的。
• 对于16名CML患者在加速或急变期或费城阳性急性淋巴细胞性白血病，五（31％）有重大血液学反应和三个（19％）有一个主要的细胞遗传学缓解。
• 9名CML患者在加速或急变期或性Ph + ALL谁也进行了T315I突变，三（33％）有重大血液学反应和两个（22％）是主要的细胞遗传学缓解。

乐动体育LDsports中国研究人员还注意到，大量抗病没有突变和患者对现有药物产生耐药性的其他突变中的患者的反应。

最常见的副作用是低血小板计数（患者24％），头痛（14％），恶心（14％），关节痛（13％），疲劳（13％），贫血（11％），增加的脂肪酶（11％），肌肉痉挛（11％），皮疹（11％），肌肉疼痛（10％）和胰腺炎（10％）。所有的剂量限制性毒性是可逆的。

该试验由ARIAD资助。

联合调查与科尔特斯是Hagop Kantarjian，医学博士，白血病的MD安德森部;卡察夫Talpaz，医学博士，并在密歇根大学综合癌症中心的戴尔Bixsby;迈克尔DEININGER，医学博士，博士和迈克尔·毛罗，医学博士，中心恶性血液病，俄勒冈健康与科学大学，波特兰，俄勒冈;尼尔·沙阿，医学博士，美国加州大学旧金山分校;伊恩·弗林，医学博士，博士，萨拉·坎农研究院，田纳西州纳什维尔;乐动体育LDsports中国托马斯·奥黑尔，博士，俄勒冈健康与科学大学，霍华德休斯医学研究所，波特兰，俄勒冈;和胡四民，博士，丽贝卡侃，维克多·里维拉，博士，蒂姆例如Clackson博士和弗兰克Haluska，医学博士，博士，ARIAD制药，剑桥，麻省。