新型抗体药物偶联节目中看好罕见的血液癌症的早期结果
早期的研究的数据显示29％的总反应率，在急浆细胞样树突细胞赘生物有利的安全性概况（BPDCN）
MD安德森新闻发布于2020年12月05日
一项I / II期研究由研究人员领导乐动体育LDsports中国得克萨斯大学MD安德森癌症中心的大学发现IMGN632，一种新型的CD123靶向抗体 - 药物偶联物，是可以容忍的，并导致在患者中29％的总反应率复发/难治急浆细胞样树突细胞赘生物（BPDCN），虽然少见，但侵略性，形式白血病和31％的总反应率在BPDCN患者之前tagraxofusp治疗。
早期结果从研究开始于今天呈现纳温彭马拉朱医学博士，副教授白血病在虚拟2020美国血液学会年会。
BPDCN被称为与生存历史上贫穷和有限的治疗选择的疾病。第一个靶向治疗，tagraxofusp，是在2018年十二月基于另一个批准BPDCN学习由彭马拉朱领导。然而，预后不良患者术后复发经历持续存在或疾病停止响应处理。
“还有的患者复发/难治BPDCN迫切，未满足的需要，所以有其他的治疗是非常重要和必要的，”彭马拉朱说。“我们的研究显示IMGN632提供了新的，安全的，优厚的待遇轮廓迄今为此显着的患者群体。”
研究代表稀有疾病的大群
乐动体育LDsports中国研究人员估计，BPDCN每年影响500到1,000名美国人。患有28名成年患者，该持续的多中心临床试验是迄今为止前瞻性复发/难治性BPDCN患者的最大研究。还注册了一个预先治疗的BPDCN的一名患者。研究中的大多数（52％）患者接受了先前的化疗方案和24％的前生物原干细胞移植。
13名患者（45％）先前接受过Tagrofusp，其还针对BPDCN中存在的CD123标记。作为抗体 - 药物缀合物，通过将高亲和力抗CD123抗体与新的DNA烷基化有效载荷组合，IMGN632通过与Tagraxofusp不同的方式。
BPDCN往往会影响老年人，诊断为70岁以上的新患者的几个新患者。大多数患者是男性。研究人口统计学反映了这些疾病特征，76％的男子参与和中位年龄为72岁（范围19-82岁）。
IMGN632可耐受，并在BPDCN患者的第三个患者中产生反应
的28复发/难治性患者（29％）八有一个客观反应，有五个患者达到完全缓解或临床完全缓解。在谁以前与tagraxofusp治疗的13例患者，四（31％）不得不IMGN632的客观反应。谁进入骨髓疾病的研究中，15例（60％）的九个实现爆炸的骨髓清除率（<5％），而这些名患者七个环节的综合反应。
IMGN632由IV每三周给出一次，并且可以在门诊设定中施用。该药物具有有利的安全性。恶心，外周血水肿和输液相关的反应是最常见的治疗紧急的不良事件。最常见的3级或更高的事件是血小板减少症，发热中性蛋白和高血糖（每项10％）。没有报告毛细血管泄漏综合征的病例，没有发生治疗相关的死亡。基于初步调查结果，FDA于2020年10月授予IMGN632的突破治疗指标。
“虽然tagraxofusp是唯一批准用于BPDCN治疗，到目前为止，它也有毛细血管渗漏综合征的形式严重毒性的可能性，所以看到了良好的安全性数据迄今为IMGN632是CD123代理商好消息，”彭马拉朱说。“有一个临床试验集中于一种罕见的疾病是在其本身也有令人鼓舞的发展，因为它是为患者进入一个潜在的治疗机会。随着庭审继续报名参加，我们正在扩大这一计划，新诊断的患者以及“。
可以找到全面的共同作者和他们的披露清单这里。这项研究乐动体育LDsports中国是由免疫原的支持。