在ZUMA-1试验中，接受CAR-T治疗弥漫性大b细胞淋巴瘤的患者中，有超过一半的患者在接受CAR-T治疗后活了两年

与ZUMA-1试验不同的“现实世界”研究报告反映了相似的反应率

MD Anderson新闻发布于2018年12月02日

对参与弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）I/II期多中心试验的患者进行的随访分析表明，51%接受称为axi-cel的抗CD19嵌合抗原受体（CAR T）治疗的患者在治疗后两年仍然存活。Axi cel于2017年10月获得美国食品和药物管理局批准用于治疗DLBCL，并于2018年8月获得欧盟委员会批准。

这项研究由Sattva Neelapu医学博士。，教授淋巴瘤和骨髓瘤在德克萨斯大学MD安德森癌症中心，报告其调查结果在12月2日的《柳叶刀肿瘤学》在线期刊上，在演讲在60^th美国血液学学会年会暨展览会在圣地亚哥。

Neelapu说：“这项为期两年的评估表明，axi-cel可以在相当大比例的长期安全性可接受的患者中诱导持久缓解。”。“还有证据表明，大多数难治性大B细胞淋巴瘤患者的B细胞逐渐恢复，否则治疗选择有限。”

该研究对101名II期患者进行了中位27.1个月的随访，发现83%的患者实现了与治疗相关的癌症活动减少，即所谓的客观反应;58%的人没有检测到癌症或完全缓解，39%的人报告持续缓解。未达到中位总生存期，12个月后未报告轴细胞相关的不良反应。

结果与之前报道的15.4个月的中位随访结果一致，当时客观缓解率为82%，完全缓解率为58%，42%的患者报告持续缓解。

此外，还进行了探索性分析，以评估持续缓解患者的CAR T细胞持续性和B细胞恢复情况，在24个月时，在66%具有可评估生物标记物样本的患者中观察到持续存在的CAR基因标记细胞。外周血B细胞在正常人中是可测量的75%的患者。

“现实世界”的结果支持ZUMA-1的发现

随后对274名接受axi-cel治疗的患者进行了“真实世界”评估，FDA批准了该疗法，结果显示与整个ZUMA-1研究结果相似。真实世界的回顾性研究包括17个独立于制造商资助试验提供数据的中心。

这项研究的结果由洛雷塔Nastoupil,医学博士，淋巴瘤和骨髓瘤助理教授提出了12月1日在ASH年会和博览会上。到第90天，真实世界的评估报告81%的患者有客观反应，57%的患者有完全反应。

Nastoupil说：“虽然受相对较短的随访时间限制，但在现实环境中90天的反应与关键的ZUMA-1临床试验中观察到的最佳反应相当。”。“重要的是，尽管近一半的患者不符合ZUMA-1资格标准，但安全性似乎与ZUMA-1试验相当。”

参与ZUMA-1一期/二期两年随访的机构包括圣路易斯华盛顿大学医学院;波士顿丹娜-法伯癌症研究所;斯坦福大学医学院，斯坦福，加州;迈阿密大学卫生系统;田纳西州纳什维尔的范德比尔特大学医学中心;明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所;纽约州布朗克斯Montefiore医疗中心;克利夫兰诊所;韦恩州立大学，底特律;罗切斯特大学医学中心，纽约; Loyola University, Chicago; Sara Cannon Research Institute, Nashville, Tenn.; University of Iowa, Iowa City; John Theurer Cancer Center, Hackensack, N.J.; Colorado Blood Cancer Institute, Denver; Banner MD Anderson Cancer Center, Gilbert, Ariz.; City of Hope National Medical Center, Duarte, Calif.; Moffitt Cancer Center, Tampa, Fla.; and Kite Pharma, a Gilead company, Santa Monica, Calif.