MD安德森召集的联盟首次为患有窦道梗阻性综合征的儿童患者提供了普遍的建议
普遍接受的儿科标准需要确保迅速诊断，治疗和改善患者的结果
MD安德森新闻稿2019年12月9日
德克萨斯大学MD安德森癌症中心今年早些时候召开了一个国际多学科专家小组会议，评估当前的标准，并制定了第一个关于正弦阻塞综合征的诊断、严重程度分级和治疗的国际指南。正弦阻塞综合征是儿童、青少年和年轻人中一种潜在的危及生命的并发症。这些建议发表在12月6日的《金融时报》上《柳叶刀》血液学。
这些建议支持普遍采用由欧洲血液和骨髓移植协会(EBMT)提出的小儿窦性梗阻综合征(也称为肝静脉闭塞症)诊断指南，并为标准化实践提供指导。该建议还建议补充使用适合年龄的器官特异性毒性标准来进行严重程度分级，并提供儿科患者的预防和治疗考虑。
“正弦阻塞综合征是一种潜在的致命并发症，可导致多器官功能障碍综合征，需要跨学科治疗，”他说克里斯·马哈迪奥医学博士。，香港中文大学副教授儿科学安德森医学院干细胞移植和细胞治疗主任。“必须采用和实施该疾病治疗和诊断的标准化实践，这样我们才能大大改善世界各地的患者预后。”
2019年2月，Mahadeo和一个国际专家小组研究了现有的正弦阻塞综合征诊断和治疗指南，并评估了全球实施的障碍。从历史上看，巴尔的摩和改良西雅图标准已被用于正弦阻塞综合征的诊断；然而，青少年的发病率、病程和严重程度变化很大，很难预测。
2017年，EBMT提出了首个儿童正弦阻塞综合征诊断和严重程度分级指南，解决了儿童和成人在发病率、遗传易感性和疾病表现方面的差异。移植医师和其他治疗包括多器官功能障碍在内的晚期疾病的亚专科医师仍然需要普遍接受的儿科标准。在考虑了现有可能的诊断和分级替代标准后，专家组提出了对EBMT的修改，并提出了第一个国际多学科建议。
主要建议包括:
- 支持普遍采用儿童正弦阻塞综合征诊断标准
- 跨中心标准化实施指南，包括关键诊断标准的公认定义，如血小板难治性、肝肿大和腹水
- 认识到血小板难治性是窦性阻塞综合征的早期指标，可定义为至少两次连续ABO相容新鲜血小板输注后小于5000-7500的校正计数增量
- 将公认的小儿特定器官功能障碍严重标准(KDIGO, CAPD)纳入窦道梗阻性综合征的严重程度分级
该论文指出，采用通用指南将使该领域的全球合作，并将促进未来的研究，以更好地了解窦性梗阻性综合征的病理、静息内皮细胞的许多功能，并最终改善患者的预后。
合作开发推荐的MD Anderson团队成员包括Keri Schadler博士，Priti Tewari博士，Sajad Khazal博士，Shulin Li博士，Avis Harden博士，和Francesco Paolo Tambaro博士，所有儿科部门;干细胞移植和细胞治疗的Partow Kebriaei医学博士;junichi Abe，医学博士，心脏病学和Susan Abraham，医学博士，病理学。其他作者包括全国儿童医院的Rajinder Bajwa医学博士和Jeffery J Auletta医学博士;USC凯克医学院的Hisham Abdel-Azim医学博士;波士顿儿童医院/ Dana-Farber癌症研究所的Leslie E Lehmann和Christine Duncan医学博士;Nicole Zantek，医学博士，明尼苏达大学;哥伦比亚大学医学中心的医学博士詹妮弗·维托里奥;约瑟夫·安吉洛，德克萨斯儿童医院的医学博士;圣犹大儿童研究医院的医学博士詹妮弗·麦克阿瑟;乐动体育LDsports中国 Sherwin Chan, M.D., of Children's Mercy Kansas City; Sung Won Choi, M.D., of C.S. Mott Children’s Hospital; Basirat Shoberu, PharmD., of Children’s Hospital of Montefiore; Krzysztof Kalwak, M.D., Ph.D., of Wroclaw Medical University; Jerelyn Roberson Moffet, R.N., of Duke Children's Hospital & Health Center; Katharina Kleinschmidt, M.D., of University Hospital Regensburg; Paul G Richardson, M.D., of Dana Farber Cancer Institute; Selim Corbacioglu, M.D., of University Hospital Regensburg on behalf of the Pediatric Acute Lung Injury and Sepsis Investigators (PALISI) Network and the Pediatric Diseases Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation