药物在通常不符合临床试验条件的病人身上是安全的、有效的
2010年12月10日MD安德森新闻发布
急性髓系白血病、多发性硬化症患者，无其他选择
MD安德森新闻发布12/10/10
组合两种药物是安全的,活跃在新诊断急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者通常是排除在临床试验,因为他们有其他疾病或表现不佳状态——一个衡量疾病进展——研究人员本周报道第52届美国血液学学会年会。乐动体育LDsports中国
“我们的发现表明这些病人当前的资格标准,防止参与一期和二期临床试验可能不足,“Guillermo Garcia-Manero说,医学博士,教授在德克萨斯大学MD安德森癌症中心的白血病,谁提出了早期的一个正在进行的二期临床试验的结果。这样的病人也不符合标准治疗的条件。
Garcia-Manero说，新诊断的AML或MDS患者如果有额外的疾病，包括第二种癌症，或缺乏良好的表现状态，不接受治疗存活不到60天。表现状态由东部合作肿瘤组标准衡量，该标准对患者从0(完全活跃)到4(完全残疾)打分。
II期临床试验只接受ECOG性能状态高于2的患者(能够自我护理、不能工作、在半小时清醒状态下工作)和其他疾病患者。
Garcia-Manero说，5-azacitidine和vorinostat的联合用药对AML和MDS患者来说是安全有效的，不会出现本次试验中出现的并发症。
到目前为止，已有27例患者接受治疗，其中9例为AML, 18例为MDS。他们的年龄中位数是69岁，年龄从44岁到83岁不等。平均随访3.6个月，24人中有20人活过60天(83%)。一名患者在治疗期间死亡，两名患者在退出研究后死于疾病进展。
15人可以评估联合用药的反应，7人(46%)完全反应。两名患者的病情稳定，一名为转移性肉瘤，另一名为乳腺癌。
需要停止试验的生存和反应的基准还没有达到，Garcia-Manero说迹象表明研究将继续下去，没有达到任何一个标准。
Garcia-Manero说:“在符合临床试验条件的患者中，这种组合在安全性和活动性方面与预后差的患者相似，对这些患者是安全而有效的。”
Garcia-Manero和同事们还开发了一种预测MDS患者预后的模型，该模型考虑了其他疾病或条件，称为共病，以帮助预测这些患者的生存期。
Azacitidine在商业上被称为Vidaza，它通过剥离甲基来激活那些沉默的基因，这些甲基像书签一样从基因的启动子区域突出。Vorinostat的商业名称是Zolzinza，它通过保护附着在组蛋白上的乙酰基群来激活基因。组蛋白是一种像串珠一样连接在DNA上的蛋白质。
这两种药物都能激活足够多的肿瘤抑制基因，从而对AML和MDS产生影响。
这项研究的其他研究者还有Elias Jabbour, m.d.， Tapan Kadla, m.s.， Zeev Estrov, m.d.， Jorge Cortes, m.d.， Patricia Ann Boone和Hagop Kantarjian, m.d.，都来自MD的白血病部门;还有Elihu Estey，医学博士，Fred Hutchinson癌症研究中心，华盛顿大学乐动体育LDsports中国。
临床试验得到了生产vorinostat的默克公司(Merck & Co.)和生产azacitidine的Pharmion Corp.的支持。12/10/10