MD安德森应用癌症科学研究所发现的靶向肿瘤代谢药物进入临床试验
新方法的白血病和淋巴瘤协会基金I期研究，以饿死癌细胞
2016 MD安德森新闻发布10月26日，
德克萨斯大学MD安德森癌症中心的应用癌症科学研究所(IACS)已经启动了一个新的药物的第一个临床研究，旨在饿死癌细胞，IACS-10759。该研究将招募急性髓系白血病（AML），并通过从$ 3.5亿美元的投资支持白血病和淋巴瘤协会(LLS)治疗加速程序®。从美国食品和药物管理局最近批准开始临床研究在AML中的多个临床前模型IACS-10759处理的基础上引人注目的活动。
“We’re delighted that this milestone clinical trial, bringing forth an entirely new approach for this difficult disease, has earned the support of The Leukemia & Lymphoma Society,” said Giulio Draetta, M.D., Ph.D., head of Therapeutics Development at MD Anderson. “We are hopeful that we will soon see in patients the promising response to IACS-10759 that we observed in preclinical models.”
饥饿的恶性肿瘤
所有的细胞都依赖于两个过程来产生，他们赖以生存的能源：氧化磷酸化（OXPHOS）和糖酵解。线粒体内IACS-10759干扰了分子机器的一个抑制氧化磷酸化。正常细胞可以通过调高糖酵解避开OXPHOS抑制作用;然而，IACS团队领导通过Emilia的二弗朗西斯博士，药物化学的副主管，和乔Marszalek，博士，翻译生物学的头部，识别出一个高度有效和特异性OXPHOS抑制剂靶癌细胞是不能以这种方式来补偿，和生存。
“该IACS模型强调需要我们深刻认识药物的生物效应，” Draetta说。“我们想增加与我们确定并开发新的分子，询问任何新的药物最相关的上下文中的影响是至关重要的问题的精度。”
要做到这一点，Marszalek和迪弗朗切斯科，与滨海Konopleva，医学博士，博士，白血病的教授，谁可以提供临床专业知识和强大的模型用于研究AML伪造的合作。
该小组已确定，因为在其他恶性血液病分组和各种实体瘤也可能会受到抑制OXPHOS的。“我们已经与多家紧密合作MD安德森癌症登月计划IACS执行主任菲利普·琼斯博士说:“我们的团队正在开发IACS-10759治疗依赖于氧化磷酸化的肿瘤患者。”
AML患者需要新的选择
据Konopleva，谁领导的临床试验中，约40的年轻AML患者％的长期生存，而生存的患者65个以上下降到10％左右。AML经过处理主要是与化疗结合了几十年，和患者的治疗效果没有为过去40年改善。
LLS最近宣布它的节拍AML主审判，协作多点，多臂临床试验，以开发一种精密结合的方法与AML患者治疗。LLS估计会有AML的19950新确诊病例在2016年，大多数的成年人，以及约10,430人死亡。
LLS的首席科学官Lee Greenberger博士说:“LLS正在对抗AML，一种40多年来在治疗标准上几乎没有变化的疾病。”“通过我们的Beat AML项目和其他有前景的项目，比如MD Anderson团队开发的这种非常创新的方法，我们希望改变这种致命疾病的治疗模式。”
IACS-10759的首次试验将纳入多达48名复发或耐药AML患者。主要目的是确定IACS-10759的安全性和耐受性，并确定2期试验的最大耐受剂量和推荐剂量。次要目标将评估药代动力学和药效学，以及无进展和总生存率。
MD安德森拥有知识产权周围IACS-10759，可以通过活动，如许可或技术被出售给私人公司的进一步发展提供了经济利益的机构。在MD安乐动体育LDsports中国德森的所有研究，包括临床开发将根据该机构的政策和程序进行管理，以解决任何此类冲突。
IACS和登月计划
于2011年推出，并为MD安德森癌症登月计划的一部分开发，IACS是嵌入式世界1号肿瘤医院内的药物发现的生物制药单元。随着台式AT-床边TM方法，药物发现和临床翻译的无缝结合，IACS的目标是为MD安德森的使命，使癌症历史®。除了IACS-10759之外，IACS还有一个强大的分子药物研发管道，针对癌细胞代谢、表观遗传学和其他新靶点。
MD安德森的“射月计划”是一项雄心勃勃的努力，通过更迅速地发展和实施基于科学发现的预防、早期发现和治疗方面的进步，来降低癌症死亡人数。该计划于2012年宣布，现在包括13个月照片专注于各种后盾最具挑战性的癌症10个平台为创新方法提供深入的专业知识、尖端技术和基础设施。