白血病治疗的新方法

骨髓白血病(AML)和肿瘤blástica plasmacitoide de células dendríticas (BPDCN) son enfermedades hematológicas malignant agresivas y a menudo mortales。在curación的AML中，已经有50%的患者在开始时没有反应línea的实验，recaídas在监督下的结果是不受欢迎的。我们的孩子aún希望我们能在BPDCN的病人之家，我们的孩子condición希望我们能在这里继续治疗。我想说的是，这些人的分子都是可以接受的，可以接受新的治疗，可以接受AML，可以接受白血病，可以接受clínicos可以接受治疗。

“en losúltimos2añosse han producido varios desarrollos claves y Extenulantes”，Dijo El博士Naveen Pemmaraju，Profesor Adjulto del Delectamento de Leucemia en En El Md Anderson Cancer Center de La Universidad de Texas。“联合国Par de DianasTerapéuticasNuevasAhora NoS比尔·利伯里达一名Los Pacientes Con BPDCN，Que Tienen Pocas Opciones de Tratamiento，Y A Algunos Pacientes Con Aml”。

Las dianas terapéuticas CD123 y BCL2 son proteínas que se expresan en niveles mucho más altos en algunas células leucémicas que en Las células sanas。洛杉矶及dirigidos CD123儿子objeto de ensayos clinicos en curso帕洛pacientes con AML y BPDCN y联合国agente dirigido一家BCL2 siendo使用ensayos clinicos对位pacientes con AML y esta siendo explorado科莫una opcion terapeutica对位el BPDCN穷el Pemmaraju y sus colegas博士。

CD123

CD123，免疫白细胞介素-3受体，se sobreexpresa en la superficial de algunas células malignant，包括mayoría de las células de AML和BPDCN。Los ensayos clínicos en el MD Anderson están explorando la proteína de fusión重组SL-401, las células T con receptor de antígeno quimérico (CAR, por sus siglas en inglés) y el conjugado anticuerpo-fármaco IMGN632 como terapias dirigidas contra CD123 para patients con AML y BPDCN。

sl - 401

Los ensayos en curso en el MD Anderson están explorando la SL-401 como terapia de primera línea para patients con BPDCN, como terapia de rescate para patients con BPDCN cuya enfermedad ha sido persistente o recurla de la quimioterapia estándar，y como terapia de consolidación急性髓细胞白血病患者respondió a la quimioterapia estándar。

La SL-401 fue el primer agents contra el CD123 en ser usado en un ensayo clínico para los patients con BDPCN (vea“Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell neoplasia blástica de células dendríticas plasmacitoides y enfermedades relacionadas”)，OncoLog，Octubre de 2015）。EN UN ESENOO PILOTO DE SL-401，MÁSDELAMITADDELOSPACIERDES CON BPDCN EXPLIMENTON UNA RESPUESTA Completa。

Estos promisorios resultados dieron卢格联合国ensayo EN抽油机为I / II代SL-401（N.º2013-0979），阙actualmente ESTA inscribiendo一个pacientes CON BPDCN previamente没有tratado，recurrenteØresistente EN EL MD安德森Ÿotras instituciones。

请大家注意，我们的病人可以接受infusión静脉注射SL-401，我们的病人可以接受días 1 5 5 cada ciclo 21 días。病人continúan el tratamito尽快产生progresión de la enfermedad尽快产生不可忍受的负面影响。

美国社会组织(Sociedad Americana) (Hematología en diciembre) 2017年，我们邀请Pemmaraju博士和我们的同事，包括我们的同事。玛丽娜·科诺普莱娃博士，白血病研究部教授，MD安德森主任，埃尔恩萨约。32例患者可评估，27例(84%):19例患者实验中可评估完成，但可评估特殊恢复。

“El SL-401是一个fármaco特殊的行动，我们可以用它来表达我们的爱，我们可以用它来表达我们的爱，我们可以用它来表达我们的爱，我们可以用它来表达我们的爱。”，我是Pemmaraju博士。

半径标注。Konopleva también se encuentra dirigiendo un ensayo clínico (N.º2014-0860)de SL-401 como terapia de consolidación para patients con AML que respuesta completa (que se define como menos de 5% de células blásticas en la médula ósea) a la quimioterapia estándar，我们可以通过剩余的mínima和其他因素recaída，我们没有儿子的候选人，我们的出生地células。我们的目的是确定I/II的决定性文件máxima宽容文件SL-401，评估我们的决定性文件condición的决定性剩余文件mínima我们的决定性监督文件recaídas和一般文件。半径标注。Konopleva y sus colegas también observarán si se produce en cambios en la expresión de CD123 y otros marcadores de células madre y de la enfermedad en muestras de médula ósea tomadas antes y después del tratamiento con SL-401。

Célulast块汽车

其他治疗方法investigación对AML患者使用BPDCN es el UCART123，生成alogénico de células T con CAR listo para usar obtenido mediante ingeniería genética para ser dirigido a CD123。Un ensayo multiinstitutions en ase I (N.º2016-0840)de UCART123 actualmente está inscribiendo a patients con BPDCN de reciente diagnóstico, recurte o resistance, mientras que otro grupo de atamiento pronto comenzará a inscribir a patients on AML recurte o resistance。

en Et EnsaYo en Fase I，Los Pacientes reciben联合国RégimendeDeplociónLinfocíticaCitotónicaQue Drestuye LasCélulasT存在Y Otros Linfocitos QuePodríannerforirconlascélulastcon汽车，一个Lo Cual Le Sigue UnaúnicaInfusióndeucart123。La Medida del HeaseAdo Primario del EssaYo Es La Seguridad del Novedoso Abordaje del Tratamiento，Confeamianénfasisen Eventos Adversos Tales ComoSíndomedeFirisaCióndeCircinas，SíndromedeLisisTumoral Y Enfermedad injerto ContraHuésped，Los Cuales，SegúnSEConoce，EstánSeConce，EstánSeConce，EstánSeConce，EstánSeoConceLa TerapiadeCélulast孔汽车para las neoplasiashematológicas。

" Este es el primer enayo de la terapia con células T con CAR en haber sido específicamente iniciado para patients con BPDCN "， dijo el Pemmaraju博士。

IMGN632

EL IMGN632 Combina联合国抗CD123 Con UN Agente Alquilante del Adn。EL PRIMERSENAYO en EN EL SEROMON（2017-0855）DE ESTE CONCUGADO IDERUERPO-FÁRMACOCOMENINGO POCO A INSCRIBIR PACIENTES CON AML，BPDCN Y OTRAS CONDICIONESHematológicasMalignasCD123-Positivas，反复性O抵抗，EN El MD Anderson。EN ET Ensayo，Investig Adores Liderados Por El博士霍普·康德利博士，Profesor Y Presidente Del Delectamento de Leucimia，Procuran Matchinar LaDosismáximaToleadadade Imgn632 Y La Dosis Recomendada Para Futuros ensayos。LOS InvestigoresTambiénMeviewaránLaCopidaddel Imgn632 Para Provocar Una Respuesta Inmunitaria。

BCL2.

Tal Como Sucede Con El CD123，LaProteínaAntiapoptóticaBCl2Es Expresada en NivelesMásAltosPorLasCélulasdaAML，La Bpdcn Y de Otras Leucemias enCompaciCiónConlasCélululas正常。el inel inchidor de bcl2 venetoclax ha sido aprobado por laAssistacióndeAlimentosy Mucmentoso de Los Estados Unidos Para Tratar La LeucemiaLinfocíticaCroónicaRecurenteY Ha Demostrado Actividad Contra La Aml en EsenosClíniCONen El Md Anderson Y Otros Centros。

我们正在探索不同亚群患者合并急性髓系白血病的方法。"考虑到我们可以把它放在一个不敏感的将军的位置上" "你可以把它放在一个有利的位置上" "你可以把它放在一个有利的位置上" "你可以把它放在一个有利的位置上"Konopleva。

En un ensayo (N.º2016-0979)，pacentes de 18 a 65 años con AML de reciente diagnóstico, recurte o resistance reciben venetoclax con el régimen de quimioterapia intensiva estándar, fludarabina, citarabina, filgrastim e idarrubicina (FLAG-IDA, por sus siglas En inglés)。我很抱歉，我很抱歉。Courtney DiNardo，白血病部教授，evaluará la seguridad y la tolerabilidad de la combinación de fármacos y hará una valoración initiar de la eficacia del régimen。

Otros ensayos están evaluando combinaciones de venetoclax en patients de 60 años en adelante con AML que no toleran los regímenes de quimioterapia intenva estándar。Uno de estos ensayos (N.º2015-0898)está evaluando la seguridad y la eficacia del venetoclax en combinación ya sea con cobimetinib, que inhibe la vía MEK quinasa, o idasanutlin, un inhibitor de pequeñas moléculas de la proteína oncogénica MDM2。半径标注。科诺普莱瓦和我们的同事们，包括Naval Daver博士，白血病部的副教授，在reunión美国社会Hematología的年度报告中介绍了2017年的研究结果。Las tasas de respuesta general (respuestas completas más respuestas completas con recuperación incomplete de plaquetas o recuperación hematológica incomplete)分别为20%和33%的cobimetinib e idasanutlin。在贸易禁运的情况下，我们可以向所有的顾客提供贸易，我们可以向他们提供贸易usarán我们可以向他们提供贸易expansión我们可以向他们提供贸易más bajas。

我们应该在第III条中把病人集中在AML第60条años en adelante sin attamito previo no son elegile para la quimioterapia estándar debido a suedad (75 años en adelante) a共患病。恩恩萨约(N.º2016-0985)，病人的儿子asignados aleatoriamente para recibir el agents hiometilante azacitidina más venetoclax o安慰剂。En el otro ensayo (N.º2017-0398)，患者的儿子asignados aleatoriamente para recibir quimioterapia de baja dosis con citarabina más venetoclax为安慰剂。

“对急性髓性白血病患者来说，抗髓性白血病的可耐受活性和可刺激的药物组合”，我是德拉。Konopleva。

联合国多机构调查小组对BPDCN的调查结果进行了评估，包括我们。Pemmaraju和Konopleva，我们可以在líneas celulares de BPDCN和modelos de ratones。请在estos estudios preclínicos confirm maran la actividad del fármaco, el Pemmaraju博士和我们的同事在医院外接受治疗，请在医院外再次接受治疗，请在habían agotado todas las demás opciones de tratamiento。病人应接受venetoclax的治疗，请向我们通报。请向我们通报。

“Sobre La Base de Los ResultAdos Que Ingeenmos En Los Dos Pacientes Con Los Dos Pacientes Con Venetoclax，EstamosElectrándonosen UnensayoClínicodelfármaco帕斯蒂斯·普莱斯特·帕姆马拉·彭梅拉·彭··佩马拉州，YAgregóQue El ensayo Puede Comenzar A Inscribir A incenibir a Spientesesta primavera。

Hacia delante

对急性髓细胞白血病患者prevén más ensayos clínicos对急性髓细胞白血病患者CD123或BCL2进行联合治疗。请大家注意fármaco SL-401联合治疗急性髓细胞白血病患者mostró治疗急性髓细胞白血病患者preclínicos，请尽快治疗急性髓细胞白血病患者clínico治疗急性髓细胞白血病患者combinación

Asimismo，Los ResultAdos de Los ensayos en Curso de Venetoclax Con Diversos tratamientos en otras condiciones malignashematológicaspodríancon el tiempo dar lugar a Ensayos de combinaciones相似的en pacientes con Aml o BPDCN。UNSENAYO en Curso（2017-0025否）Para Pacientes Con LinfomasdeCélulasBCombinaVenetoclaxConEtopósido，Ciclofosfamida Y doxorrubicina en Dosis Que Se Ajustan Para Cadada Ciclo，MásPivnisona，Vincristina Y Rituximab。OTRO Ensayo（N.º2015-0860）Combina Venetoclax Con El抑制剂De La Btk Ibrutinib Para Pacientes Con LeucemiaLinfocíticaCroónica。

“La combinación de La inhibición de CD123 o BCL2 con other tras varias estrategias de tratamiento probablemente cumplirá una función importante en el tratamiento de La AML y La BPDCN”，dijo La Dra。Konopleva。" Nuestra tarea será determinar qué传讯病人más probabilidad de受益人con combinaciones de tratamiento determinadas "

ParaMásfignaCión，ComuníqueseConladra。Marina Konopleva Llamando Al 713-794-1628 O Escribiendo amkonople@mdanderson.org， o con el Dr. Naveen Pemmaraju al 713-792-4956 o anpemmaraju@mdanderson.org.．

讲学互动

王志强，王志强，王志强，等。母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤依赖于BCL2，对venetoclax敏感。(La neoplasia blástica plasmacitoide de células dendríticas es dependent de BCL2 y sensible venetoclax.)癌症。2017;7:156 - 164。

Pemmaraju N.爆炸性血浆骨质特性细胞肿瘤肿瘤（BPDCN）的新途径和潜在的治疗策略：CD123及以后（VíasNovedosasy Posibles estrategiasterapéuticaspara la neoplasiablásticaplasmacitoidedecélulasdendríticas[bpdcn]：cd123ymásAllá）。Curr Hematol Malig Rep。2017; 12：510-512。

OncoLog2018年2月，第63卷，Número