嗜铬细胞瘤幸存者通过靶向治疗临床试验获得缓解

当苏珊·沃尔德洛被诊断出患有一种罕见的神经内分泌肿瘤2015年5月被称为偶发性转移性嗜铬细胞瘤，她一直生活在各种各样的来来去去的环境中症状近五年。

“我有高血压，严重的头痛，分裂指甲，震颤，失眠和心悸，”她说。“我也觉得烦躁，减肥，失去了头发，并享受着汗水。即使我晚上在我身下放一条毛巾，我也必须每天洗床单。“

今天，苏珊几乎完全恢复正常。手术加A.临床试验她加入了MD安德森把她在缓解一年之内，几乎可以解决所有症状。她加入的临床试验为食品和药物管理局（FDA）批准了这一点靶向治疗药物治疗嗜铬细胞瘤。

“这很神奇，也很让人谦卑，”苏珊说到她在这个过程中扮演的角色。“我的成绩是世界上最好的。”

嗜铬细胞瘤的诊断导致MD安德森

苏珊住在阿拉巴马州的乡下，她家附近的医生没有意识到她所有的症状都源于一个单一的源头——直到她因为胸痛去了当地的急诊室。就在那时，扫描终于发现她的左肾上腺上有一个菠萝大小的肿瘤，在她的肺胸膜上有几个结节。活检显示它们都是相关的，并且是由嗜铬细胞瘤引起的。

嗜铬细胞瘤非常罕见，就连苏珊咨询过的癌症专家也从未见过。提供的苏珊姑息治疗．另一个提出了三种不同类型的化疗，但似乎对他们中的任何一个都不太乐观。

“当时，我的女儿正在完成八年级，而我的儿子刚刚得到了驾驶执照，”苏珊说。“我想，”我甚至要长时间才能看到我的孩子毕业吗？“

在恐慌的时刻，苏珊联系了当地的公墓和殡仪馆，开始安排。然后，她记得两个去过的人MD安德森他们的癌症治疗．所以，她打电话预约了，并计划去休斯顿。

在被诊断为嗜铬细胞瘤后，他找到了希望，也找到了解释

在MD安德森苏珊会见了Camilo Jimenez，M.D.，专攻嗜铬细胞瘤的神经内分泌肿瘤专家。他给她的第一件事就是希望。

“我们都会死于某种事情。但我不认为你会因此而死，”她记得他说。

希门尼斯还告诉她，他对苏珊的诊断延迟以及她严重但间歇性的症状并不感到惊讶。

“只有约100名患者被诊断出在美国的转移性嗜铬细胞瘤中诊断出每年。”JIMENEZ解释说。“其中许多人有三到五年的症状。一个原因是因为这些肿瘤是如此稀有，大多数医疗服务提供者都不熟悉它们。但另一个是症状是如此非特异性，并且可以与如此许多其他更普遍的条件重叠。“

嗜铬细胞瘤是如何劫持内分泌系统的

在他的职业生涯中，JIMENEZ估计他已经看到了超过1,000名嗜铬细胞瘤患者。大约三分之一有转移性疾病，如苏珊。

“当苏珊第一次来到我们时，她的激素症状压倒了，”Jimenez说。“她的血压很难管理，她有问题糖尿病她的生活质量非常差。“

他指出，她不舒服的原因是嗜铬细胞瘤起源于肾上腺。正常情况下，这些器官通过肾脏顶部释放激素来帮助调节血压、新陈代谢和其他身体功能。但由于肿瘤本身也会释放激素，人体微妙的化学平衡很容易被严重破坏。

苏珊说:“他们向我解释的方式就像一个装满咖啡的杯子。”“如果有什么东西扰乱了肿瘤，它们的内容物就会溢出，然后像肾上腺素这样的东西会涌入你的血液，导致一种战斗或逃跑的化学反应。”

来自专家的嗜铬细胞瘤治疗

治疗苏珊的癌症，JIMENEZ推荐手术切除原发肿瘤，以及部分肾脏和脾脏。然后，他建议进行一项临床试验，该试验涉及一种被称为超痕量碘苯烷(Azedra)的放射性碘。药物会被残留的癌细胞吸收并集中在癌细胞内部，最终导致癌细胞的毁灭。

“我的肿瘤的一个好处是它们是MIBG+(间碘苄基胍阳性)，”苏珊说。这意味着它们正是吸引药物的合适品种。它们就像小磁铁一样。和我聊过的每一位内科医生和放射科医生都说，这就像一颗“神奇的子弹”。’所以，参加临床试验对我来说是理所当然的。”

临床试验导致首个fda批准的治疗嗜铬细胞瘤的药物

苏珊在泌尿肿瘤医生那里做了手术医学博士克里斯多弗•伍德，2015年7月21日。她于2015年10月收到了第一次注入Azedra，并于2016年1月的第二剂。

手术加上苏珊服用的药物，使她自2016年以来一直处于缓解状态。虽然她肺部的癌症结节确实留下了微小的钙化斑点，但自治疗结束后，这些斑点没有显示出任何变化。苏珊的荷尔蒙水平也恢复正常了。

“它还没有为大家工作，但它肯定为我工作，”苏珊说她收到的治疗。“所以，我是其中之一安德森的最大的支持者。”

Jimenez指出，只有60%到70%的嗜铬细胞瘤患者有MIBG受体，因此仍有工作要做。但在2018年，超痕量碘苯胍成为美国食品和药物管理局(FDA)批准的唯一治疗嗜铬细胞瘤的药物。

“在此之前，我们没有任何有效的治疗选择，”他说。“苏珊六年前只吃过两次这种药，现在仍然很好。这是一个非常令人印象深刻的结果。她很可能活到现在，看着她的儿子和女儿结婚，甚至她的孙子孙女出生并长大成人。”

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