转移性甲状腺髓样癌的新治疗方案

我们的研乐动体育LDsports中国究人员正在向每一种癌症发动战争，无论有多少或多少癌症受到影响。

以进行性转移为例髓甲状腺癌当前位置2012年，只有几十到几百名美国人被诊断出患有此病安德森医学博士有一个专门研究这种癌症的团队，他们的研究已经产生了一种新的治疗方法，可以延缓肿瘤的进展，甚乐动体育LDsports中国至缩小一些患者的肿瘤。

“罕见的癌症在这里会引起强烈的关注，所以对我们来说并不罕见，”他说史蒂文·谢尔曼医学博士。，内分泌肿瘤和激素紊乱主席。“每年，我们治疗175至350名甲状腺髓样癌（MTC）患者，其中许多患者患有进展性转移性疾病。”

虽然甲状腺癌往往生长缓慢，但那些进行性转移的MTC患者面临着不同的风险。这种通常致命的疾病直到2011年才被批准治疗。2012年11月，美国食品和药物管理局(FDA)批准了第二种疗法。

MD安德森在这两种治疗方法的发展中发挥了关键作用。

第一步开始于第一阶段临床试验
与当今许多癌症突破一样，最新的治疗进行性转移性MTC的药物——被称为Cabozantinib——源于我们对癌症遗传学和针对特定基因异常开发的治疗方法的不断加深的理解。

“一旦发现了几种常见的异常，我们就与第一阶段临床试验计划试图找到一种针对其中一种或多种药物的实验药物，”谢尔曼解释说。

他们发现了一个名为XL184的，后来成为卡博桑提尼。

“我们有一名患者肿瘤减少了50%，他自2006年以来一直保持这一目标，”Forlisa Nauling说，她是一名I期项目研究护士主管，从2005年到今年早些时候，她与所有参与试验的患者一起工作。乐动体育LDsports中国

就是这个病人帮助制药公司发现了他们生产的药物的一些东西。乐动体育LDsports中国来自我们I期项目的研究人员想知道，除了其其他列出的抑制特性外，XL184是否还影响RET基因突变。

当被问及这个问题时，制造商说他们还没有对这个基因进行测试。当它这样做的时候，它发现这种药物确实抑制了RET突变，这在进展性转移性MTC患者中很常见。

考虑到几名患者的反应，更多的人参与了这项研究。反应是如此的鼓舞人心，以至于药物被允许跳过下一步，直接进入测试的最后阶段。

甲状腺髓样癌治疗最需要的人
如果癌症转移了，那永远不是一件好事。但是一些甲状腺髓样癌扩散的患者可以长期保持稳定。例如，癌症可能会扩散到肝脏，然后在许多年内停止生长或扩散。

然而，有一部分人的MTC转移更为剧烈。

谢尔曼说:“进步性、转移性MTC的致命性要高得多，而我们到目前为止还没有任何有效的治疗方法。”谢尔曼领导了这项研究的所有阶段，使Cabozantinib在2012年11月获得了FDA的批准。乐动体育LDsports中国

当这种药物在我们的第一阶段项目中首次测试时，它必须被混合到一种饮料中，病人说这种饮料味道很糟糕。

Nauling说：“我们的患者对这种药物充满希望，尽管味道很好，但大多数人还是坚持服用。”。“大约两年后，制造商将其制成胶囊形式，这对患者来说是一个巨大的好处。”

服用该药物的患者平均寿命为11.2个月，没有肿瘤生长，而未服用该药物的患者平均寿命为4个月。此外，27%的服用该药物的患者肿瘤体积缩小，平均持续近15个月，而未服用该药物的患者肿瘤体积没有缩小。”

基因革命已经改变了我们行医的方式，”谢尔曼说。“我们过去每年约见一次甲状腺髓样患者进行疾病管理。我们没有看到很多进展的病人因为我们真的没有什么可以提供给他们的。现在，我们是一家主要的转诊诊所，我们可以给他们治疗和希望。”

这篇文章的较长版本最初出现在Messenger上，安德森的员工双月刊。