新的细胞浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)的治疗改善了许多患者的前景

母细胞浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN)是一种罕见的急性肿瘤白血病这每年影响到美国约500- 1000人。它主要影响老年患者，但也可能影响任何年龄的人。

母细胞浆细胞样树突状细胞瘤起源于一种罕见的免疫细胞，通常在皮肤、骨髓、血液、淋巴结和脾脏中发现。由于BPDCN几乎影响身体的每一个部位，而且在过去40年里它的名字已经改变了很多次，BPDCN可能很难理解、识别、诊断和治疗。

这种侵袭性疾病在历史上几乎没有治疗选择，预后也很差。但是一种新的治疗方法——a靶向治疗一种名为tagraxofusp的药物——在最近完成的一项主要临床试验中证明对患者有临床疗效。

乃文Pemmaraju,医学博士领导的临床试验这是一种新药他最近和我们谈到了是什么使得这种疾病如此难以治疗，以及这种新药对病人意味着什么。他是这么说的。

胚性浆细胞样树突状细胞瘤的症状是什么?

BPDCN影响患者的皮肤、骨髓、淋巴结和血液。由于它几乎影响身体的每一个部分，母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤的症状难以识别，使得该病难以诊断。几乎每个BPDCN患者都有皮肤损伤。它们经常出现在胳膊、腿、脸和脖子上，但也可以出现在身体的任何地方。此外，这种疾病还会导致淋巴结和脾脏肿大，从而导致胃痛。所以它结合了白血病,淋巴瘤和皮肤癌。

除了诊断困难外，为什么BPDCN的预后如此差?

理论是，它通常被处理化疗从其他疾病，比如急性白血病和淋巴瘤。这些强效药物通常是针对年轻患者的，但在治疗BPDCN时，它们通常用于患有不同生物学特性疾病的老年患者。

细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤的治疗有什么变化?

癌细胞表面都有标记，这些标记与体内其他标记、蛋白质或分子结合。这叫做认知。在某些情况下，这些蛋白质和复合物会加速某些癌症的生长。

在BPDCN细胞上有一个标记叫做CD123。Tagraxofusp是一种我们帮助开发和研究的靶向疗法，它附着在标记物上，然后杀死癌细胞。结果非常令人鼓舞。在首次接受塔格拉索普治疗的患者中，超过90%的患者出现了明显的反应。这意味着皮肤病变和/或骨髓病变消失。一个本文中，我们最近发表在新英格兰医学杂志表明，我们两年多的进入我们的研究，我们还没有达到的生存，这些患者的平均长度。相比为患者这一历史性的期望时，因此，我们显然至少增加一倍的存活时间。美国食品和药物管理局批准用于治疗BPDCN的tagraxofusp在2018年十二月;它现在认为本病的标准疗法之一。

干细胞移植常用于治疗白血病。这是BPDCN的选项吗?

因为tagraxofusp是太新了，我们不知道这是否是最终治愈与否。我们需要较长期的随访监测和看到的。如果患者能够很好地响应tagraxosfusp，我们要采取的下一步骤，以杀死任何残留的癌细胞。这就是所谓的巩固治疗。

如果有人是年轻气盛的是，干细胞移植历史上一直是增加攻击性白血病像BPDCN的治疗我们最好的选择。如果你有别人谁可以通过干细胞移植走了潜在的治疗，你去了，如果他们健康/ FIT足以承受这种密集的办法。

胚性浆细胞样树突状细胞肿瘤的下一步研究方向是什么?乐动体育LDsports中国

虽然我们已经在疾病治疗取得了重要进展，也有很多的问题，我们还是要回答。如果患者有一个很大的响应，他们在功能上固化，这意味着癌细胞仍然存在，但在这样的小数字病情不影响病人的一天到一天的生活？难道他们真的痊愈，这意味着他们的身体的疾病已被消灭？有多少患者越来越来缓解五年呢？如果患者给予此疗法，请你给他们重复同样的药物或开关的周期或添加另一个呢？而对于那些谁能够接受干细胞移植的患者，真的是最好的选择？这些都是重要的问题。我热切地等待着数据，所以我能给的最好的信息，我的病人和他们的亲人。

你对最近被诊断为突生浆细胞样树突状细胞瘤的人有什么建议?

问了很多问题。这是在任何新的癌症诊断很重要，但它与罕见疾病和罕见癌症尤其重要。请记住，这是你的身体和你的生活 - 不要犹豫，寻求在主要学术癌症中心像MD安德森第二或第三种意见。

此外，请记住，你并不孤单。感谢互联网，有大约BPDCN这么多的信息在那里。查找和研究一切你可以，但乐动体育LDsports中国要记住与医生从小说理清事实来讨论这一切。熟悉的医生和团队，比如我和我的团队在MD安德森，谁专门在罕见癌症像BPDCN治疗的患者，谁是导电临床试验而做着积极的研究，以开发新的和更好乐动体育LDsports中国的治疗。