MDS和AML研究项乐动体育LDsports中国目
登月计划
MDS和AML旗舰项目
安德森的MDS和AML卫星拍摄®其最大的努力集中在近期可测量成功的方法上,研究项目解决了骨髓增生异常综合征(MDS)和急性髓细胞白血病(AML)患者面临的关键问题。乐动体育LDsports中国这些研究旨在乐动体育LDsports中国克服对低甲基化药物(HMAs)的耐药性,开发治疗AML的新的细胞疗法,提高干细胞移植的安全性和有效性,防止疾病复发。
克服对低甲基化药物的耐药性
在MDS和AML登月的中心目标®是防止和克服去甲基化药物(HMAS)电阻。我们使用了深入的分子分析,以获得更好的MDS的分子特征,以及如何对本病进展到AML理解。有了这些信息,我们的专家可以识别出可开发更好地治疗MDS和AML新的或替代的候选药物。我们的研究已经发现的耐药性,其响应于HMA治疗开发的三个主要原因:关键细胞途径,基因序列和原始MDS的不完全清除的无序甲基化分子再布线造血干细胞(HSC)。
月亮射击®小组已确定有助于HMA性并正在研究这些途径是最靶向治疗的几个主要途径。该调查策略,以及我们强大的细胞模型,已经使得有助于HMA阻力几个信号传导通路,包括一组参与细胞代谢基因的发现。这一发现表明,靶向细胞代谢可以提供克服阻力的潜在机制。通过与合作学院应用科学癌症和牵引月球发射平台,我们正在利用这个新目标在第一阶段的临床试验中检验一种药物是否可以饿死血癌细胞改善AML患者的临床结果。
最近的证据表明疾病复发和HMA电阻可能导致无法完全消除原始MDS造血干细胞(HSC)。这些细胞可能会促进病情的维护,即使在临床缓解。我们登月的专家正在调查HMA治疗期间HSC力度,努力找出MDS HSC负责性和复发。这些信息将提供预后价值,且有可能发现新的治疗靶点。
除了发现途径来HMAS性重要的是,我们已经发现了该HMA治疗不能在整个基因组均匀减少DNA甲基化。相反,HMA治疗导致特定区域的优惠甲基化改变。我们正在调查这个无序的DNA甲基化背后的机制,努力找出可能克服这一点,并防止HMA性替代治疗策略。
我们的登月计划研究人员也致力乐动体育LDsports中国于了解和预防与治疗相关的MDS。我们已经在干细胞水平上发现了一种细胞抵抗模式,可以在患者暴露于化疗或放疗之前检测到。通过基因组特征,我们定义了能够识别出有发展治疗相关的MDS或AML风险的患者的特征。此外,这些信息将指导此类患者的治疗预防策略的发展。
开发用于AML细胞疗法
同种异体干细胞移植(糖衣片)可能会导致一些MDS和AML患者完全缓解,但很多人会从疾病复发困扰。一些患者经历异体糖衣片的疗效主要是由于特定的免疫细胞,NK称为细胞和T细胞,供体的抗白血病活性。NK细胞,特别是,进一步的益处的治疗通过降低移植物抗宿主病的风险的结果。我们善用这些细胞杀死癌细胞的活动,通过共施用过程中异体糖衣片大量预激活NK细胞,改善MDS和AML的治疗结果。这种策略在I期临床试验已经显示出前景,很快将持续到II期临床试验。
NK细胞具有天然的抗白血病的活动,但我们的登月专家甚至进一步增强这些强大的免疫细胞。为了使NK细胞更有效地目标白血病,我们在工程这些细胞能够识别当前MDS和AML细胞表面上的分子。这一战略已显示出大有希望在临床前模型的结果,我们希望尽快把这种努力变成一个I / II期临床试验。
抗病毒免疫力减弱的异基因造血干细胞移植,这导致危及生命的感染风险增加了接收这种治疗的患者。用于治疗这些感染目前抗病毒药物组合有时无效和细胞治疗策略正在成为一个有前途的替代。我们正在开发设计明确地发现巨细胞病毒(CMV)和BK病毒(BKV),以防止这两种常见的病毒感染预活化的T细胞。与目前的临床试验已经展开,我们的目标时,可以通过该治疗方案进行治疗病毒感染的人数扩大。